Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома

GQНаука

Нас ждет прорыв в лечении генетических заболеваний

Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома. Даже CRISPR не настолько эффективен.

Megan Molteni, Перевод: Ира Зелененко

Illustration: Microverse Studios

В конце 80-х японские ученые частично секвенировали геном кишечной палочки (получили формальное описание его первичной структуры) и нашли интересный участок, который ничего не кодировал. Он содержал повторяющиеся последовательности ДНК, разделенные спейсерами – по сути, пробелами, зонами некодирующей ДНК. Почти 40 лет назад наличие таких участков удивило ученых. Считалось, что ДНК бактерий не несет в себе лишних последовательностей. Но, как выяснилось позже, у большинства безъядерных организмов есть спейсеры и повторяющиеся коды, которые назвали CRISPR.

С того момента термин CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats или короткие палиндромные кластерные повторы) можно было встретить во многих СМИ. Говорили, что эта система дает возможность лечить наследственные заболевания, путем исправления последовательности генов.

И вот, наконец, CRISPR действительно помог одной американской семье. Виктории Грэй 34 года, и у нее серповидноклеточная анемия. Это наследственное заболевание, при котором эритроциты, несущие гемоглобин, под микроскопом напоминают серп, а не двояковогнутый диск. У таких пациентов гемоглобин мутантной структуры S. Кислород из-за этого отклонения намного хуже транспортируется к тканям, что приводит к анемии. Кроме того, у больных может наблюдаться тромбоз, на фоне которого развивается сердечная или почечная недостаточность, инсульты, сахарный диабет и цирроз печени. Национальная служба здравоохранения Великобритании включила серповидноклеточную анемию в список наиболее болезненных состояний.

Так вот год назад Виктории ввели собственные стволовые клетки крови, гены которых отредактировали с помощью CRISPR. Организм женщины начал производить гемоглобин правильной структуры – структуры А. Клетки, благодаря которым это происходит, функционируют до сих пор.

Однако система CRISPR может быть эффективной далеко не во всех случаях. Во-первых, Виктории понадобилась химиотерапия (испытание не из простых) для того, чтобы освободить для отредактированных клеток место в костном мозге. А во-вторых, благодаря CRISPR, у ученых и врачей есть возможность только редактировать неправильные гены. Заменить один на другой не выйдет. Точно так же, как и вставить в цепочку ДНК много генов. Но не так давно стало известно о системе, которая позволит проводить столь сложные махинации.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты

Исследования выявили ряд интересных фактов, связанных с кофеином

Psychologies
Porsche 914: спорткар для бедных, или подстава от Volkswagen Porsche 914: спорткар для бедных, или подстава от Volkswagen

Единичный чудаковатый концепт кооперации Porshe и Volkswagen

Популярная механика
Откройте рот Откройте рот

Елена Кухта мотивирует своих клиентов почаще улыбаться

Playboy
Четыре сети со своими правилами ведения бизнеса: чем отличается развитие интернета в Индии, США, Китае и Европе Четыре сети со своими правилами ведения бизнеса: чем отличается развитие интернета в Индии, США, Китае и Европе

Интернет поделился на четыре самостоятельные части

VC.RU
25 вещей, которые на самом деле ненавидят женщины 25 вещей, которые на самом деле ненавидят женщины

Эта статья поможет тебе прожить чуть более счастливую и долгую жизнь

Maxim
По следам истории По следам истории

Отреставрированный дом 1899 года постройки

AD
Учиться онлайн оказалось круто Учиться онлайн оказалось круто

Образование – это не то, когда все сидят за партой

Домашний Очаг
Как Синди Шерман стала иконой современного искусства просто фотографируя себя Как Синди Шерман стала иконой современного искусства просто фотографируя себя

Синди Шерман в любом случае стала бы звездой

GQ
7 вариантов досуга в Казани 7 вариантов досуга в Казани

Что посмотреть в Казани

GQ
Мечты о «китайском Disney», буддийском покое и жизни без страданий: история китайского миллиардера Чэня Тяньцяо Мечты о «китайском Disney», буддийском покое и жизни без страданий: история китайского миллиардера Чэня Тяньцяо

Чэнь Тяньцяо стал миллиардером в 30 лет, а затем ушёл в благотворительность

VC.RU
Как грамотно собрать образ, не потратив на это кучи денег — советы профессионала Как грамотно собрать образ, не потратив на это кучи денег — советы профессионала

Персональный шопер Дарья Андронеску советует, как грамотно составить гардероб

Cosmopolitan
Дела семейные Дела семейные

Сестры Соня и Варя Чельцовы живут и творят душа в душу

Vogue
5 лёгких причёсок за 5 минут на каждый день 5 лёгких причёсок за 5 минут на каждый день

И простые прически могут выглядеть красиво и максимально стильно!

Cosmopolitan
Как правдоподобно симулировать любые эмоции Как правдоподобно симулировать любые эмоции

Чтобы ложь не вызывала угрызений совести, притворись, что вранье — это искусство

Maxim
Оптический и цифровой зум: чем они отличаются? Оптический и цифровой зум: чем они отличаются?

Зум может быть двух типов, и они кардинально отличаются между собой

CHIP
Из элитной стюардессы в суперзвезду: как Юлии Зиверт удалось покорить шоу-бизнес Из элитной стюардессы в суперзвезду: как Юлии Зиверт удалось покорить шоу-бизнес

Как бывшая стюардесса добилась невероятного успеха?

Cosmopolitan
Вечно молодой. Тест-драйв Skoda Rapid Вечно молодой. Тест-драйв Skoda Rapid

Как и почему новый Skoda Rapid пытается угодить молодежи?

РБК
Как поступить, если вы изменили партнеру, но не хотите расставаться Как поступить, если вы изменили партнеру, но не хотите расставаться

Вы изменили партнеру. Как поступить, чтобы сохранить отношения?

Psychologies
Как настроиться и собраться с силами, если завтра важный день Как настроиться и собраться с силами, если завтра важный день

Как сохранить силы перед важным событием и разобраться со страхами

Psychologies
Издатель Михаил Лопатин — о гиде «Ресторанный навигатор», критике и пиаре Издатель Михаил Лопатин — о гиде «Ресторанный навигатор», критике и пиаре

Возмутитель спокойствия ресторанного мира выпустил «Ресторанный навигатор»

РБК
«Это провал тактики Кремля»: чего ждать после субботней акции протеста в Хабаровске «Это провал тактики Кремля»: чего ждать после субботней акции протеста в Хабаровске

Власти оказались в непростой, но не безвыходной ситуации

Forbes
Еще 12 самых знаменитых пари в истории Еще 12 самых знаменитых пари в истории

Самые удивительные споры в истории

Maxim
Белухи объединились в группы с друзьями и родственниками Белухи объединились в группы с друзьями и родственниками

Группы белух представляют собой смесь родственных и неродственных особей

N+1
Что такое облачный гейминг и как играть в современные игры без мощного ПК или консоли Что такое облачный гейминг и как играть в современные игры без мощного ПК или консоли

Если ты не идёшь в компьютерный клуб, то компьютерный клуб идёт к тебе

Maxim
«Я не люблю быть дилетантом» «Я не люблю быть дилетантом»

Кто может сыграть диджея в клипе Грува, кроме Грува?

OK!
Головная боль: виды, причины и лечение. Что делать при частых головных болях? Головная боль: виды, причины и лечение. Что делать при частых головных болях?

В чем может быть причина головной боли, что делать и когда бежать к врачу?

Cosmopolitan
Сверхчерные глубоководные рыбы уловили 99,96 процента падающего света Сверхчерные глубоководные рыбы уловили 99,96 процента падающего света

Чтобы оставаться невидимыми, некоторые рыбы стали сверхчерными

N+1
Что такое маскне: почему из-за защитных масок могут начаться проблемы с кожей и как от них избавиться Что такое маскне: почему из-за защитных масок могут начаться проблемы с кожей и как от них избавиться

Как действовать, если кожа уже успела дать негативную реакцию на главный СИЗ

Esquire
Плюсы и минусы поддержки IT отрасли Плюсы и минусы поддержки IT отрасли

Правительство РФ утвердило беспрецедентные меры для поддержки IT-сферы

СНОБ
6 событий, случившихся всего раз в истории 6 событий, случившихся всего раз в истории

Знаете ли вы, что Миссисипи повернула вспять и какое-то время в другую сторону?

Популярная механика
Открыть в приложении