Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома

GQНаука

Нас ждет прорыв в лечении генетических заболеваний

Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома. Даже CRISPR не настолько эффективен.

Megan Molteni, Перевод: Ира Зелененко

Illustration: Microverse Studios

В конце 80-х японские ученые частично секвенировали геном кишечной палочки (получили формальное описание его первичной структуры) и нашли интересный участок, который ничего не кодировал. Он содержал повторяющиеся последовательности ДНК, разделенные спейсерами – по сути, пробелами, зонами некодирующей ДНК. Почти 40 лет назад наличие таких участков удивило ученых. Считалось, что ДНК бактерий не несет в себе лишних последовательностей. Но, как выяснилось позже, у большинства безъядерных организмов есть спейсеры и повторяющиеся коды, которые назвали CRISPR.

С того момента термин CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats или короткие палиндромные кластерные повторы) можно было встретить во многих СМИ. Говорили, что эта система дает возможность лечить наследственные заболевания, путем исправления последовательности генов.

И вот, наконец, CRISPR действительно помог одной американской семье. Виктории Грэй 34 года, и у нее серповидноклеточная анемия. Это наследственное заболевание, при котором эритроциты, несущие гемоглобин, под микроскопом напоминают серп, а не двояковогнутый диск. У таких пациентов гемоглобин мутантной структуры S. Кислород из-за этого отклонения намного хуже транспортируется к тканям, что приводит к анемии. Кроме того, у больных может наблюдаться тромбоз, на фоне которого развивается сердечная или почечная недостаточность, инсульты, сахарный диабет и цирроз печени. Национальная служба здравоохранения Великобритании включила серповидноклеточную анемию в список наиболее болезненных состояний.

Так вот год назад Виктории ввели собственные стволовые клетки крови, гены которых отредактировали с помощью CRISPR. Организм женщины начал производить гемоглобин правильной структуры – структуры А. Клетки, благодаря которым это происходит, функционируют до сих пор.

Однако система CRISPR может быть эффективной далеко не во всех случаях. Во-первых, Виктории понадобилась химиотерапия (испытание не из простых) для того, чтобы освободить для отредактированных клеток место в костном мозге. А во-вторых, благодаря CRISPR, у ученых и врачей есть возможность только редактировать неправильные гены. Заменить один на другой не выйдет. Точно так же, как и вставить в цепочку ДНК много генов. Но не так давно стало известно о системе, которая позволит проводить столь сложные махинации.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты

Исследования выявили ряд интересных фактов, связанных с кофеином

Psychologies
Призрак платежного Армагеддона: насколько сильно на самом деле пандемия ударила по бизнесу Призрак платежного Армагеддона: насколько сильно на самом деле пандемия ударила по бизнесу

Как нестабильная платежная дисциплина ударила по бизнесу

Forbes
До победного начала До победного начала

В своей необыкновенной жизни Уинстон Черчилль покорил три главные вершины

Дилетант
Едем на пикник Едем на пикник

Что делать, если нет дачи, уехать в отпуск невозможно, а отдохнуть хочется

Лиза
Жатва Гиппократа Жатва Гиппократа

Что нового в медицине в последние 20 лет начавшегося века

Maxim
Ветер ЦРУ Ветер ЦРУ

Правда ли, что группа Scorpions была связана с ЦРУ

Playboy
Эти непонятные животные: 13 неожиданных фотозоофактов Эти непонятные животные: 13 неожиданных фотозоофактов

Убедись, что мировой лидер по странностям — вовсе не человек

Maxim
“Крестики-нолики”: как никогда не проигрывать в эту игру “Крестики-нолики”: как никогда не проигрывать в эту игру

Нет ни одного человека, который не играл бы в эту примитивную игру

Популярная механика
Секта для бездомных: Netflix выпустил сериал о бесчеловечном отношении к беженцам в Австралии, основанный на реальных событиях Секта для бездомных: Netflix выпустил сериал о бесчеловечном отношении к беженцам в Австралии, основанный на реальных событиях

На Netflix вышел сериал «Без гражданства», основанный на реальных событиях

Forbes
До жути прекрасны: 10 самых сексуальных кинозлодеек всех времен – кто они До жути прекрасны: 10 самых сексуальных кинозлодеек всех времен – кто они

10 сексуальных злодеек, завоевавших любовь вопреки своей дьявольской сущности

Cosmopolitan
Лион Измайлов. Без шуток Лион Измайлов. Без шуток

Лион Измайлов о диссертации, раннем браке и дружбе с Михаилом Задорновым

Караван историй
Прыщи — от молока, отеки — от сладкого: как съеденное влияет на внешность Прыщи — от молока, отеки — от сладкого: как съеденное влияет на внешность

Часто провокаторы неприятностей с кожей находятся на твоей тарелке

Cosmopolitan
Ключ от гробницы Ключ от гробницы

Как мы учимся лечить болезнь Стивена Хокинга

N+1
Как продлить жизнь любимым вещам: 26 простых лайфхаков Как продлить жизнь любимым вещам: 26 простых лайфхаков

Учимся бережнее относиться к вещам

Cosmopolitan
Как носить запонки на рубашке: подробный гайд для стильных парней Как носить запонки на рубашке: подробный гайд для стильных парней

Как и когда носить мужские запонки?

Playboy
Оптическая иллюзия: сколько кругов на изображении? Оптическая иллюзия: сколько кругов на изображении?

Эта иллюзия уже 14 лет вводит в ступор даже тех, кто много раз ее видел

Популярная механика
Как заставить себя делать то, что не хочется: 9 способов борьбы с ленью Как заставить себя делать то, что не хочется: 9 способов борьбы с ленью

Как справиться со своей ленью?

Playboy
Прекрасное далеко: что дадут ракеты на ядерном топливе Прекрасное далеко: что дадут ракеты на ядерном топливе

Работа над ракетами следующего поколения уже началась

Популярная механика
Почему 20-летние больше не хотят «убивать» себя на работе Почему 20-летние больше не хотят «убивать» себя на работе

Отношение к работе как к основной ценности в жизни устарело

Forbes
Кромвель: диктатор-цареубийца Кромвель: диктатор-цареубийца

Путь от противника неограниченной королевской власти к режиму жёсткой деспотии

Дилетант
Как выковать дракона Как выковать дракона

«Ратоборцы» реконструируют средневековую пушку

Популярная механика
Как сохранить самоуважение во времена больших перемен Как сохранить самоуважение во времена больших перемен

Как не скатиться к негативному самовосприятию во время жизненного кризиса?

Psychologies
9 необычных способов использовать кофе 9 необычных способов использовать кофе

История взаимодействия человека и кофе полна взлетов и падений

Maxim
10 фраз на латыни: как их использовать, чтобы прослыть Горацием 10 фраз на латыни: как их использовать, чтобы прослыть Горацием

Главное, чтобы латинские фразы были in situ, и не ad nauseam

Maxim
Закономерности движения молекулярного газа объяснят появление звездных «колыбелей» Закономерности движения молекулярного газа объяснят появление звездных «колыбелей»

Астрономы изучили движение молекулярного газа в Млечном пути

N+1
Четвероногое счастье: любовь питомцев лечит от стресса Четвероногое счастье: любовь питомцев лечит от стресса

Собаки, кошки, морские свинки... Домашние питомцы дарят нам радость

Psychologies
Болезнь Рэдклифа, проблемы с законом и другие шокирующие факты о Болезнь Рэдклифа, проблемы с законом и другие шокирующие факты о

Собрали самые интересные факты о поттериане

Cosmopolitan
Самолетство Самолетство

Для июльского номера Дмитрий Захаров написал рассказ «Самолетство»

Esquire
8 неожиданно интересных фантастических фильмов снятых в Латинской Америке 8 неожиданно интересных фантастических фильмов снятых в Латинской Америке

Иногда у пришельцев барахлит навигатор и они промахиваются мимо Голливуда!

Maxim
Что делать, если мой гардероб состоит только из черных вещей Что делать, если мой гардероб состоит только из черных вещей

На примере молодого Тима Бертона разбираемся, как добавить в образы больше цвета

GQ
Открыть в приложении