Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома

GQНаука

Нас ждет прорыв в лечении генетических заболеваний

Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома. Даже CRISPR не настолько эффективен.

Megan Molteni, Перевод: Ира Зелененко

Illustration: Microverse Studios

В конце 80-х японские ученые частично секвенировали геном кишечной палочки (получили формальное описание его первичной структуры) и нашли интересный участок, который ничего не кодировал. Он содержал повторяющиеся последовательности ДНК, разделенные спейсерами – по сути, пробелами, зонами некодирующей ДНК. Почти 40 лет назад наличие таких участков удивило ученых. Считалось, что ДНК бактерий не несет в себе лишних последовательностей. Но, как выяснилось позже, у большинства безъядерных организмов есть спейсеры и повторяющиеся коды, которые назвали CRISPR.

С того момента термин CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats или короткие палиндромные кластерные повторы) можно было встретить во многих СМИ. Говорили, что эта система дает возможность лечить наследственные заболевания, путем исправления последовательности генов.

И вот, наконец, CRISPR действительно помог одной американской семье. Виктории Грэй 34 года, и у нее серповидноклеточная анемия. Это наследственное заболевание, при котором эритроциты, несущие гемоглобин, под микроскопом напоминают серп, а не двояковогнутый диск. У таких пациентов гемоглобин мутантной структуры S. Кислород из-за этого отклонения намного хуже транспортируется к тканям, что приводит к анемии. Кроме того, у больных может наблюдаться тромбоз, на фоне которого развивается сердечная или почечная недостаточность, инсульты, сахарный диабет и цирроз печени. Национальная служба здравоохранения Великобритании включила серповидноклеточную анемию в список наиболее болезненных состояний.

Так вот год назад Виктории ввели собственные стволовые клетки крови, гены которых отредактировали с помощью CRISPR. Организм женщины начал производить гемоглобин правильной структуры – структуры А. Клетки, благодаря которым это происходит, функционируют до сих пор.

Однако система CRISPR может быть эффективной далеко не во всех случаях. Во-первых, Виктории понадобилась химиотерапия (испытание не из простых) для того, чтобы освободить для отредактированных клеток место в костном мозге. А во-вторых, благодаря CRISPR, у ученых и врачей есть возможность только редактировать неправильные гены. Заменить один на другой не выйдет. Точно так же, как и вставить в цепочку ДНК много генов. Но не так давно стало известно о системе, которая позволит проводить столь сложные махинации.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты

Исследования выявили ряд интересных фактов, связанных с кофеином

Psychologies
Исследование: сидячая работа помогает сохранить мыслительные способности в старости Исследование: сидячая работа помогает сохранить мыслительные способности в старости

Люди, занятые умственным трудом, подвержены меньшему риску когнитивных нарушений

Inc.
Иван Бунин. На перепутье Иван Бунин. На перепутье

Эмиграция не простила Бунину встреч с советским послом

Караван историй
Равноправие и уважение: почему многие девушки стремятся выйти за иностранца Равноправие и уважение: почему многие девушки стремятся выйти за иностранца

Чего же мы ищем в браке с мужчиной другой ментальности?

Cosmopolitan
25 вещей, которые на самом деле ненавидят женщины 25 вещей, которые на самом деле ненавидят женщины

Эта статья поможет тебе прожить чуть более счастливую и долгую жизнь

Maxim
На «Балтике» в ООН На «Балтике» в ООН

Рейс этого судна вошел не только в российскую, но и мировую политическую историю

Дилетант
Как наладить работу с командой на аутсорсе Как наладить работу с командой на аутсорсе

Как превратить новых внешних сотрудников в «адвокатов» бренда

СНОБ
Смотрится дорого, держится долго — 10 вариантов модного педикюра Смотрится дорого, держится долго — 10 вариантов модного педикюра

Никакого неона, страз и рисуночков! Лучшие варианты педикюра

Cosmopolitan
15 лучших современных фильмов из 15 бывших советских республик 15 лучших современных фильмов из 15 бывших советских республик

Какое кино снимают бывшие республики СССР и как у них это получается

Maxim
Гороскоп совместимости: какая сумка подходит тебе по знаку зодиака? Гороскоп совместимости: какая сумка подходит тебе по знаку зодиака?

Выбрать сумку мечты в огромном разнообразии моделей очень сложно

Cosmopolitan
Легкие люди: Алина Фаркаш о том, почему одним живется легко, а другим - трудно Легкие люди: Алина Фаркаш о том, почему одним живется легко, а другим - трудно

Почему для одних жизнь — вечная борьба, а для других — дождь из подарков судьбы?

Cosmopolitan
Виктор Цой. 1984 – 1988 Виктор Цой. 1984 – 1988

«Кино» требует развития, и Цой собирает электрический квартет

Esquire
Отношения с грибами оказались главным фактором роста корней Отношения с грибами оказались главным фактором роста корней

Растение выбирает, самому добывать минералы или отдать эту задачу мицелию гриба

N+1
Как идентифицировали останки Николая II и его семьи по ДНК Как идентифицировали останки Николая II и его семьи по ДНК

На то, чтобы распутать дело убийства Романовых, ушло почти целое столетие

Популярная механика
Путешествие-побег: можно ли уйти от боли Путешествие-побег: можно ли уйти от боли

Как пережить потерю

Psychologies
Мартину Шину - 80! Мартину Шину - 80!

Чем знаменит Мартин Шин?

Cosmopolitan
Кофе с кардамоном: польза и вред + лучшие рецепты Кофе с кардамоном: польза и вред + лучшие рецепты

Кофе с кардамоном гораздо полезнее, чем обычный бодрящий напиток?

Playboy
В России впервые вырастили монокристаллический слиток оксида галлия В России впервые вырастили монокристаллический слиток оксида галлия

Ученые получили полупроводник, который можно использовать в силовой электронике

Популярная механика
Евгений Воловенко. Зеленый луч Евгений Воловенко. Зеленый луч

Евгений Воловенко: «Если поймать зеленый луч, можно рассчитывать на счастье»

Караван историй
Со школьной скамьи: звезды, которые учились вместе – какими они были в те годы Со школьной скамьи: звезды, которые учились вместе – какими они были в те годы

Cвязь семерых знаменитостей до популярности, о которой вы не знали

Cosmopolitan
Европейские перелетные птицы скорректировали сроки миграции из-за погоды Европейские перелетные птицы скорректировали сроки миграции из-за погоды

Сроки миграции птиц зависят от погодных условий в местах их отдыха

N+1
Заметки тролля. Почему в соцсетях люди становятся хамами и как им противостоять Заметки тролля. Почему в соцсетях люди становятся хамами и как им противостоять

Об одном из «подвидов» возмутителей сетевого спокойствия — тролле по незнанию

Forbes
Двойные штрафы с камер: власти объяснили, в чем дело Двойные штрафы с камер: власти объяснили, в чем дело

Власти объяснили странные штрафы

РБК
Все просто бесит! Все просто бесит!

Раздражает абсолютно всё. Почему так происходит и как это исправить?

Лиза
Побои, измены и страшная месть: всё о скандальном разводе Деппа и Херд Побои, измены и страшная месть: всё о скандальном разводе Деппа и Херд

Джонни Депп и Эмбер Херд продолжают выяснять отношения в суде

Cosmopolitan
Какой радар-детектор выбрать для города и путешествий? Какой радар-детектор выбрать для города и путешествий?

Чем отличаются радар-детекторы и как их правильно выбирать

CHIP
Ненастоящий царь Ненастоящий царь

В отечественной традиции свергнутый правитель воспринимается как слабый

Дилетант
«Я хотел изобразить состояние смерти»: художник Чжан Хуань — о серии работ Love, мире после пандемии и искусстве будущего «Я хотел изобразить состояние смерти»: художник Чжан Хуань — о серии работ Love, мире после пандемии и искусстве будущего

В своих работах Чжан Хуань поднимает темы религии, семьи, политики

Esquire
17 фильмов, в которых известные актеры снялись со своими детьми (или родителями) 17 фильмов, в которых известные актеры снялись со своими детьми (или родителями)

Тот случай, когда папа взял с собой на работу…

Maxim
Нос судьбы Нос судьбы

Вера Полозкова — поэт и мать троих детей

Seasons of life
Открыть в приложении