Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома

GQНаука

Нас ждет прорыв в лечении генетических заболеваний

Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома. Даже CRISPR не настолько эффективен.

Megan Molteni, Перевод: Ира Зелененко

Illustration: Microverse Studios

В конце 80-х японские ученые частично секвенировали геном кишечной палочки (получили формальное описание его первичной структуры) и нашли интересный участок, который ничего не кодировал. Он содержал повторяющиеся последовательности ДНК, разделенные спейсерами – по сути, пробелами, зонами некодирующей ДНК. Почти 40 лет назад наличие таких участков удивило ученых. Считалось, что ДНК бактерий не несет в себе лишних последовательностей. Но, как выяснилось позже, у большинства безъядерных организмов есть спейсеры и повторяющиеся коды, которые назвали CRISPR.

С того момента термин CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats или короткие палиндромные кластерные повторы) можно было встретить во многих СМИ. Говорили, что эта система дает возможность лечить наследственные заболевания, путем исправления последовательности генов.

И вот, наконец, CRISPR действительно помог одной американской семье. Виктории Грэй 34 года, и у нее серповидноклеточная анемия. Это наследственное заболевание, при котором эритроциты, несущие гемоглобин, под микроскопом напоминают серп, а не двояковогнутый диск. У таких пациентов гемоглобин мутантной структуры S. Кислород из-за этого отклонения намного хуже транспортируется к тканям, что приводит к анемии. Кроме того, у больных может наблюдаться тромбоз, на фоне которого развивается сердечная или почечная недостаточность, инсульты, сахарный диабет и цирроз печени. Национальная служба здравоохранения Великобритании включила серповидноклеточную анемию в список наиболее болезненных состояний.

Так вот год назад Виктории ввели собственные стволовые клетки крови, гены которых отредактировали с помощью CRISPR. Организм женщины начал производить гемоглобин правильной структуры – структуры А. Клетки, благодаря которым это происходит, функционируют до сих пор.

Однако система CRISPR может быть эффективной далеко не во всех случаях. Во-первых, Виктории понадобилась химиотерапия (испытание не из простых) для того, чтобы освободить для отредактированных клеток место в костном мозге. А во-вторых, благодаря CRISPR, у ученых и врачей есть возможность только редактировать неправильные гены. Заменить один на другой не выйдет. Точно так же, как и вставить в цепочку ДНК много генов. Но не так давно стало известно о системе, которая позволит проводить столь сложные махинации.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты

Исследования выявили ряд интересных фактов, связанных с кофеином

Psychologies
Биология эльфов Биология эльфов

Чем эльфам пришлось бы «пожертвовать» в обмен на вечную жизнь?

Вокруг света
«Женщина, на паровоз!» «Женщина, на паровоз!»

Женщины-машинисты электропоездов: история запретов и разрешений

Дилетант
«Ревность о Севере: Прожектерское предпринимательство и изобретение Северного морского пути в Российской империи» «Ревность о Севере: Прожектерское предпринимательство и изобретение Северного морского пути в Российской империи»

Почему предпринимателей интересовала печорская древесина

N+1
Карина-вирус! Карина-вирус!

В это тревожное время героиней обложки стала главная медсестра страны

Maxim
Крупным планом: что происходит с отечественным кинорынком Крупным планом: что происходит с отечественным кинорынком

Какое кино сейчас интересно зрителям в России?

Inc.
Одежда и надежды Одежда и надежды

Красивые книги о моде

Weekend
Цветовые ошибки: как один оттенок способен испортить весь интерьер Цветовые ошибки: как один оттенок способен испортить весь интерьер

Какие ошибки в выборе цвета стен способны испортить весь интерьер?

VOICE
Гений, садовник и киноман: 10 эпизодов из биографии Кодзимы Гений, садовник и киноман: 10 эпизодов из биографии Кодзимы

Что вы знаете о Хидео Кодзиме?

Правила жизни
Нехимические зависимости: что это такое, как их распознать и победить Нехимические зависимости: что это такое, как их распознать и победить

Вы просыпаетесь и сразу тянетесь к телефону?

Maxim
От «коробочек» — к нелинейной архитектуре От «коробочек» — к нелинейной архитектуре

Как может выглядеть архитектура XXI века?

Монокль
Жизнь без гаджетов Жизнь без гаджетов

Как прекратить сидеть в телефоне: 9 шагов к цифровой свободе

Лиза
Пушки или масло Пушки или масло

Как технологии двойного назначения помогли послевоенной конверсии

Эксперт
Варианты будущего Варианты будущего

Что исследователи говорят о том, что ждет нас в будущем

Ведомости
Найден способ омолодить стареющие клетки мозга Найден способ омолодить стареющие клетки мозга

Обратить старость вспять реально, причем на это понадобится всего один день

ТехИнсайдер
Не всякая поганка — гриб Не всякая поганка — гриб

Почему красивых и изящных водоплавающих птиц назвали поганками?

Наука и жизнь
«Покажи ручку!» 3 причины приучить себя подавать сигналы рукой «Покажи ручку!» 3 причины приучить себя подавать сигналы рукой

Несколько важных причин подавать сигналы рукой, когда едешь на велосипеде

ТехИнсайдер
«Делать то, что умеешь». Андрей Золотарев — о простых радостях жизни, режиссерских планах и меме с Траволтой «Делать то, что умеешь». Андрей Золотарев — о простых радостях жизни, режиссерских планах и меме с Траволтой

Сценарист Андрей Золотарев — о полном метре и просроченных дедлайнах

Правила жизни
Посильнее фикшена и Гёте Посильнее фикшена и Гёте

Что стало с теми, кто был рядом с Анной Франк и кто такие ковбои

Weekend
«Простая геометрическая фигура»: какую историю пережил «Черный квадрат» Малевича «Простая геометрическая фигура»: какую историю пережил «Черный квадрат» Малевича

История успеха наследия художника Казимира Малевича

Forbes
Молодой Цезарь Молодой Цезарь

Карьера Цезаря могла бы оборваться, едва начавшись, равно как и его жизнь...

Знание – сила
Большое плавание Большое плавание

Экскурсия по «Планете Океан»

Weekend
Что цвет зубов может рассказать о вашем здоровье? Что цвет зубов может рассказать о вашем здоровье?

Как цвет зубов может указывать на серьезные проблемы со здоровьем

ТехИнсайдер
Курс на Луну и выше Курс на Луну и выше

Анатолий Петрукович о приоритетах нового нацпроекта по развитию космоса

Монокль
Человек из одуванчиков: чего вы не знаете о Рэе Брэдбери Человек из одуванчиков: чего вы не знаете о Рэе Брэдбери

Малоизвестные факты об американском писателе Рэе Брэдбери

Правила жизни
Почему даже умные люди попадаются на маркетинговые ЗОЖ-уловки Почему даже умные люди попадаются на маркетинговые ЗОЖ-уловки

Почему мы так верим «оздоровительному» контентому?

ТехИнсайдер
Кому следует соблюдать осторожность при употреблении меда Кому следует соблюдать осторожность при употреблении меда

Все знают, что мед нельзя детям до года, а кому еще стоит быть осторожнее?

ТехИнсайдер
Заповедные нравы Заповедные нравы

«В глуши»: сериал на тему «человеческая дикость на фоне дикой природы»

Weekend
Лучшие современные сериалы до 10 серий Лучшие современные сериалы до 10 серий

Сериалы до 10 серий: идеальный вариант для выходных или вечера

Maxim
От пустырей к благоустроенным кварталам От пустырей к благоустроенным кварталам

В Москве уничтожают пустыри и превращают их в новые зоны комфорта

Ведомости
Открыть в приложении