Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома

GQНаука

Нас ждет прорыв в лечении генетических заболеваний

Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома. Даже CRISPR не настолько эффективен.

Megan Molteni, Перевод: Ира Зелененко

Illustration: Microverse Studios

В конце 80-х японские ученые частично секвенировали геном кишечной палочки (получили формальное описание его первичной структуры) и нашли интересный участок, который ничего не кодировал. Он содержал повторяющиеся последовательности ДНК, разделенные спейсерами – по сути, пробелами, зонами некодирующей ДНК. Почти 40 лет назад наличие таких участков удивило ученых. Считалось, что ДНК бактерий не несет в себе лишних последовательностей. Но, как выяснилось позже, у большинства безъядерных организмов есть спейсеры и повторяющиеся коды, которые назвали CRISPR.

С того момента термин CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats или короткие палиндромные кластерные повторы) можно было встретить во многих СМИ. Говорили, что эта система дает возможность лечить наследственные заболевания, путем исправления последовательности генов.

И вот, наконец, CRISPR действительно помог одной американской семье. Виктории Грэй 34 года, и у нее серповидноклеточная анемия. Это наследственное заболевание, при котором эритроциты, несущие гемоглобин, под микроскопом напоминают серп, а не двояковогнутый диск. У таких пациентов гемоглобин мутантной структуры S. Кислород из-за этого отклонения намного хуже транспортируется к тканям, что приводит к анемии. Кроме того, у больных может наблюдаться тромбоз, на фоне которого развивается сердечная или почечная недостаточность, инсульты, сахарный диабет и цирроз печени. Национальная служба здравоохранения Великобритании включила серповидноклеточную анемию в список наиболее болезненных состояний.

Так вот год назад Виктории ввели собственные стволовые клетки крови, гены которых отредактировали с помощью CRISPR. Организм женщины начал производить гемоглобин правильной структуры – структуры А. Клетки, благодаря которым это происходит, функционируют до сих пор.

Однако система CRISPR может быть эффективной далеко не во всех случаях. Во-первых, Виктории понадобилась химиотерапия (испытание не из простых) для того, чтобы освободить для отредактированных клеток место в костном мозге. А во-вторых, благодаря CRISPR, у ученых и врачей есть возможность только редактировать неправильные гены. Заменить один на другой не выйдет. Точно так же, как и вставить в цепочку ДНК много генов. Но не так давно стало известно о системе, которая позволит проводить столь сложные махинации.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты

Исследования выявили ряд интересных фактов, связанных с кофеином

Psychologies
Все фильмы и сериалы Джеймса Ганна от худшего к лучшему Все фильмы и сериалы Джеймса Ганна от худшего к лучшему

Фильмы Джеймса Ганна от инди-ужасов до супергероев Marvel и DC

Maxim
Глава 2: Музыка Глава 2: Музыка

– Ты за что задержанных избил? – За дело. Плеер верни

Esquire
Одежда-антистресс Одежда-антистресс

Что включить в дофаминовый гардероб

Лиза
Особенные: 10 необычных аномалий человеческого тела Особенные: 10 необычных аномалий человеческого тела

Генетика — штука строгая, но иногда позволяет себе расслабиться

Популярная механика
Чем ты это сказала? Чем ты это сказала?

Кто говорит с нами из колонок?

Men Today
Первый среди неравных: дизайнер Ясухиро Михара Первый среди неравных: дизайнер Ясухиро Михара

Ясухиро Михара: как японский дизайн кроссовок покорил мир

Правила жизни
Евпатория Евпатория

Евпатория — город, существующий во многих измерениях

Знание – сила
Тренд на тихий бренд Тренд на тихий бренд

Low profile publicity: почему крупный бизнес выбирает стратегию скромности?

Ведомости
Вера Васильева: «Я ничего специально не делаю, живу как хочется» Вера Васильева: «Я ничего специально не делаю, живу как хочется»

Ее взлет в кино был ярким и мощным, а годы в профессии — разными, трудными...

Караван историй
Как не выбесить коллег  в рабочем чате: новый цифровой этикет Как не выбесить коллег  в рабочем чате: новый цифровой этикет

Как решить рабочий вопрос в мессенджере, не раздражая коллег?

Inc.
Что скрывается за модным словом «роялти» ? Что скрывается за модным словом «роялти» ?

Пассивный доход на интеллектуальной собственности: как работает роялти?

Наука и техника
Инвесторы стали избирательнее и осторожнее Инвесторы стали избирательнее и осторожнее

Агробизнес продолжает планировать инвестиции в развитие

Агроинвестор
«Дом А. Ф. Лосева» «Дом А. Ф. Лосева»

О том, как создавалась уникальная структура Дома Лосева

Знание – сила
Едем в Гагры? Едем в Гагры?

Самые популярные курорты СССР, где отдыхали наши бабушки и дедушки

Лиза
«Когда-нибудь, возможно»: как потеря близкого человека меняет отношения в семье «Когда-нибудь, возможно»: как потеря близкого человека меняет отношения в семье

Отрывок из книги «Когда-нибудь, возможно» — как говорить о потере близкого

Forbes
Есть ли жизнь на Марсе? Есть ли жизнь на Марсе?

Пройдемся по имеющимся фактам в вопросе о жизни на Марсе

Наука и техника
Меньше не значит хуже: как и зачем развивать бизнес в малых городах. Опыт компьютерного клуба Меньше не значит хуже: как и зачем развивать бизнес в малых городах. Опыт компьютерного клуба

Малые города: зачем бизнесу заходить на такие территории и как с этим работать?

Inc.
Юлия Марченко: «Слабым героиням я уже внутренне сопротивляюсь» Юлия Марченко: «Слабым героиням я уже внутренне сопротивляюсь»

«Русская Тильда Суинтон» рассказала, как обнаружить в Москве родной Минск

Ведомости
Звезда не родилась Звезда не родилась

Почему планета Голливуд больше не может создавать кумиров

Men Today
Кто живет на чердаке Кто живет на чердаке

Как оформить квартиру в стиле лофт, не ломая стены

Лиза
Лидер в эпоху перемен Лидер в эпоху перемен

Как стать лидером, за которым пойдут остальные

Men Today
Мысль как вечное движение, – или «Что такое интеллигенция»… Мысль как вечное движение, – или «Что такое интеллигенция»…

Беседа с Константином Кедровым о немецком философе Гегеле

Знание – сила
Культ кумари: почему в Непале поклоняются девочкам и за что критикуют эту традицию Культ кумари: почему в Непале поклоняются девочкам и за что критикуют эту традицию

Почему правозащитники выступают за отказ от традиций культа кумари

Forbes
Без паники Без паники

Как не дать гиперответственности превратить жизнь в постоянный стресс

Лиза
Диета одного дня Диета одного дня

Сутки в неделю без животных продуктов – в чем польза

Лиза
Что такое DDoS-атака и как она работает Что такое DDoS-атака и как она работает

Объясняем, что такое DDoS и как оно работает

ТехИнсайдер
Контекст советского фотоискусства: отрывок из книги «Время непосредственной фотографии» Контекст советского фотоискусства: отрывок из книги «Время непосредственной фотографии»

Отрывок из истории объединения фотохудожников второй половины 1980-х годов

Правила жизни
Облачный сервис Облачный сервис

Культурист Сергей Бойцов и его заоблачный достижения

Men Today
В своем праве В своем праве

Как вернуть деньги за некачественный товар или услугу

Лиза
Открыть в приложении