Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома

GQНаука

Нас ждет прорыв в лечении генетических заболеваний

Компания Tessera Therapeutics разрабатывает новый способ редактирование генома. Даже CRISPR не настолько эффективен.

Megan Molteni, Перевод: Ира Зелененко

Illustration: Microverse Studios

В конце 80-х японские ученые частично секвенировали геном кишечной палочки (получили формальное описание его первичной структуры) и нашли интересный участок, который ничего не кодировал. Он содержал повторяющиеся последовательности ДНК, разделенные спейсерами – по сути, пробелами, зонами некодирующей ДНК. Почти 40 лет назад наличие таких участков удивило ученых. Считалось, что ДНК бактерий не несет в себе лишних последовательностей. Но, как выяснилось позже, у большинства безъядерных организмов есть спейсеры и повторяющиеся коды, которые назвали CRISPR.

С того момента термин CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats или короткие палиндромные кластерные повторы) можно было встретить во многих СМИ. Говорили, что эта система дает возможность лечить наследственные заболевания, путем исправления последовательности генов.

И вот, наконец, CRISPR действительно помог одной американской семье. Виктории Грэй 34 года, и у нее серповидноклеточная анемия. Это наследственное заболевание, при котором эритроциты, несущие гемоглобин, под микроскопом напоминают серп, а не двояковогнутый диск. У таких пациентов гемоглобин мутантной структуры S. Кислород из-за этого отклонения намного хуже транспортируется к тканям, что приводит к анемии. Кроме того, у больных может наблюдаться тромбоз, на фоне которого развивается сердечная или почечная недостаточность, инсульты, сахарный диабет и цирроз печени. Национальная служба здравоохранения Великобритании включила серповидноклеточную анемию в список наиболее болезненных состояний.

Так вот год назад Виктории ввели собственные стволовые клетки крови, гены которых отредактировали с помощью CRISPR. Организм женщины начал производить гемоглобин правильной структуры – структуры А. Клетки, благодаря которым это происходит, функционируют до сих пор.

Однако система CRISPR может быть эффективной далеко не во всех случаях. Во-первых, Виктории понадобилась химиотерапия (испытание не из простых) для того, чтобы освободить для отредактированных клеток место в костном мозге. А во-вторых, благодаря CRISPR, у ученых и врачей есть возможность только редактировать неправильные гены. Заменить один на другой не выйдет. Точно так же, как и вставить в цепочку ДНК много генов. Но не так давно стало известно о системе, которая позволит проводить столь сложные махинации.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты Как кофеин влияет на мозг и тело: неожиданные факты

Исследования выявили ряд интересных фактов, связанных с кофеином

Psychologies
Оспу состарили и признали изначально несмертельной Оспу состарили и признали изначально несмертельной

Одна из самых страшных болезней человека изначально была «не страшнее гриппа»

N+1
На партийном девичнике На партийном девичнике

Расспрашиваем о кремлёвских дамах Нину Хрущёву, внучку советского лидера

Дилетант
Найти альтернативу подвигам: как остановить и обезвредить эмоциональное выгорание среди женщин Найти альтернативу подвигам: как остановить и обезвредить эмоциональное выгорание среди женщин

Почему важно научиться отдыхать и как компании могут помочь в этом сотрудникам

Forbes
Хемосинтезирующие бактерии окислили марганец Хемосинтезирующие бактерии окислили марганец

Существование таких бактерий предположили сто лет назад, но нашли их случайно

N+1
Палеонтологи уточнили устройство первых зубов Палеонтологи уточнили устройство первых зубов

Изначально зубы у костных рыб образовывались по краям челюстей

N+1
6 событий, случившихся всего раз в истории 6 событий, случившихся всего раз в истории

Знаете ли вы, что Миссисипи повернула вспять и какое-то время в другую сторону?

Популярная механика
Люксовый чемодан со свободой и демократией. Что объединяет скандалы вокруг Навального и Рудковской Люксовый чемодан со свободой и демократией. Что объединяет скандалы вокруг Навального и Рудковской

Отечественные стандарты поведения бренд-амбассадоров

СНОБ
Стихия земли, или нечто Стихия земли, или нечто

В нашем герое западная культура смешалась с Владимирской областью

Seasons of life
Траур, кровь и расписание: все правила путешествий королевской семьи Траур, кровь и расписание: все правила путешествий королевской семьи

Как путешествует британская королевская семья

Cosmopolitan
“Камень, ножницы, бумага”: все секреты победы в этой игре “Камень, ножницы, бумага”: все секреты победы в этой игре

Как увеличить шансы на победу в “камень, ножницы, бумага”?

Популярная механика
Александр Молочников: «Я ужасно хаотичный человек» Александр Молочников: «Я ужасно хаотичный человек»

Александр Молочников – о съемках на карантине и бегстве в Аризону от депрессии

Cosmopolitan
Северная ривьера Северная ривьера

Отдых на Балтийском берегу

Лиза
Ловушка для родителей Ловушка для родителей

Праздники – отличное время, чтобы пообщаться с мамой и папой

Playboy

Насколько мезотерапия дома безопасна? И можно ли делать ботокс дома?

Cosmopolitan
Это шутка? Настой базилика и другие «странные» советы звезд по уходу за волосами Это шутка? Настой базилика и другие «странные» советы звезд по уходу за волосами

Самые странные советы селебрити об уходе за волосами

Cosmopolitan
На дне бутылки: Дауни, Харди, Аффлек и другие веселые звездные алкоголики На дне бутылки: Дауни, Харди, Аффлек и другие веселые звездные алкоголики

Порой алкоголики бывают веселыми и обаятельными, как герои нашей подборки

Cosmopolitan
Павел Когоут Павел Когоут

Статья о чешском писателе, участнике «Пражской весны» Павле Когоуте

Дилетант
Артист широкого профиля Артист широкого профиля

Кирилл Петров — о сольных проектах, театре, поэзии и о своем главном слушателе

OK!
Отрывок из книги Ивана Охлобыстина «Дом Солнца» Отрывок из книги Ивана Охлобыстина «Дом Солнца»

Повесть Ивана Охлобыстина о запретной любви

СНОБ
Отправляйтесь в Калининград, чтобы насладиться морем и немецкой философией Отправляйтесь в Калининград, чтобы насладиться морем и немецкой философией

Море, родина Канта и серфинг

GQ
Ручка, которая пишет в космосе: придумано не NASA Ручка, которая пишет в космосе: придумано не NASA

Чем писали в космосе до изобретения специальной ручки

Популярная механика
Культура на кухне Культура на кухне

Антон Ковальков – о своем подходе к работе на кухне

Bones
7 вариантов досуга в Казани 7 вариантов досуга в Казани

Что посмотреть в Казани

GQ
Без слова «нельзя»: как нам не удалось спасти «Ведомости» Без слова «нельзя»: как нам не удалось спасти «Ведомости»

Бывший заместитель главного редактора «Ведомостей» размышляет о судьбе издания

Forbes
«Ударом в подбородок вряд ли можно вырубить мужика». Кто и как учит российских женщин самообороне «Ударом в подбородок вряд ли можно вырубить мужика». Кто и как учит российских женщин самообороне

Единственная в России женщина-эксперт по системе самообороны крав-мага

Forbes
Самые жаркие фильмы про стриптиз: 11 ярких картин, которые стоит увидеть Самые жаркие фильмы про стриптиз: 11 ярких картин, которые стоит увидеть

Подборка лучших и необычных фильмов, посвященных стриптизершам.

Playboy
Сам себе злобный Буратино: как знаки зодиака сами портят свою жизнь Сам себе злобный Буратино: как знаки зодиака сами портят свою жизнь

Как знаки зодиака портят себе жизнь?

Cosmopolitan
Не родись красивым: знаменитые красотки и их самые обычные мужья Не родись красивым: знаменитые красотки и их самые обычные мужья

Эти звездные примеры уверяют нас в истине: противоположности притягиваются

Cosmopolitan
Мы публикуем рецепт секретного допинг-коктейля российских олимпийцев «Дюшес» Мы публикуем рецепт секретного допинг-коктейля российских олимпийцев «Дюшес»

Отрывок из мемуаров Григория Родченкова – главного информатора WADA

GQ
Открыть в приложении