Как помогла терапия CRISPR/Cas при семейной гиперхолестеринемии

N+1Наука

Терапия CRISPR/Cas помогла снизить «плохой» холестерин при семейной гиперхолестеринемии

При максимальной дозе препарата он уменьшился на 53 процента

Анастасия Кузнецова–Фантони

9e2051e72357fa7df57ad8726d01932d.jpg
Белок PCSK9. N+1; Emw / Wikimedia Commons / CC-BY-SA-3.0

Компания Verve Therapeutics отчиталась о результатах клинических испытаний препарата VERVE-102 для лечения генетической гиперхолестеринемии. В основе его действия — технологии CRISPR/Cas. С помощью нее удалось инактивировать дефектный ген и уровень «плохого» холестерина у пациентов снизился на 21-53 процента в зависимости от дозы препарата. Серьезных побочных эффектов у терапии не обнаружено.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень «плохого» холестерина (липопротеидов низкой плотности, ЛПНП). Заболевание долгое время протекает бессимптомно, и поэтому многие пациенты не получают никакого лечения. Ускоренное отложение холестерина в стенках артерий у них приводит к ранним инфарктам и инсультам.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Чилийцы переоткрыли скрывавшуюся почти 130 лет лягушку Чилийцы переоткрыли скрывавшуюся почти 130 лет лягушку

В Чили спустя 130 лет переоткрыли полосатого шипогруда

N+1
«Мы можем подобрать рекламные механики для любого бизнеса» «Мы можем подобрать рекламные механики для любого бизнеса»

Дмитрий Константин о том, как создать эффективную рекламную платформу

Деньги
8500 лет назад охотники-собиратели ходили по морю на Мальту 8500 лет назад охотники-собиратели ходили по морю на Мальту

Охотники-собиратели пересекали от 100 км открытой воды, чтобы достичь островов

ТехИнсайдер
Малые города для большого потока Малые города для большого потока

Российские туристы стали больше интересоваться малыми городами страны

Ведомости
Используй ложку и телефон: 20 способов доставить себе удовольствие Используй ложку и телефон: 20 способов доставить себе удовольствие

Двадцать разных способов мастурбации на любой вкус и цвет

Cosmopolitan
Топ-5 самых странных игровых консолей в истории — от 1970-х до 2020-х Топ-5 самых странных игровых консолей в истории — от 1970-х до 2020-х

Самые необычные игровые консоли

CHIP
Жуткая история Крис Кремерс и Лизанны Фрун, которые исчезли во время похода в Панаме Жуткая история Крис Кремерс и Лизанны Фрун, которые исчезли во время похода в Панаме

Жуткая история туристок, от которых остались только кости

ТехИнсайдер
В средневековом европейском борделе похоронили трехмесячного мальчика В средневековом европейском борделе похоронили трехмесячного мальчика

Ученые описали захоронение младенца в средневековом борделе Бельгии

N+1
Как понять, хорошо ли работает ваш директор по развитию Как понять, хорошо ли работает ваш директор по развитию

Какие KPI нужно измерять у директора по развитию, чтобы бизнес развивался

Inc.
Новое прочтение Новое прочтение

Современная архитектура и продуманный классический интерьер: дом в Подмосковье

SALON-Interior
Дочери феи и дракона: как сестры Чынг собрали армию и освободили Древний Вьетнам Дочери феи и дракона: как сестры Чынг собрали армию и освободили Древний Вьетнам

Как сестры Чынг освободили Вьетнам из-под гнета Китая?

Forbes
На высшей точке На высшей точке

В чем причины холодности женщины и как сделать наслаждение ярким

Лиза
Жизнь в магнитном поле Жизнь в магнитном поле

Как изучают незаметные для органов чувств магнитные эффекты

Наука и жизнь
Автопалатка — это полная свобода Автопалатка — это полная свобода

Everest Touring выводит на рынок автопалатки с авиатехнологиями

Монокль
Следите за словами Следите за словами

Каких фраз нужно избегать, чтобы сохранить гармонию в союзе с любимым мужчиной?

Лиза
Хватит играть в GTA: топ-5 крутых игр с открытым миром на ПК Хватит играть в GTA: топ-5 крутых игр с открытым миром на ПК

Каким играм с открытым миром стоит уделить время?

Maxim
Как выбрать мойку высокого давления: основные характеристики Как выбрать мойку высокого давления: основные характеристики

Список критериев, по которым стоит выбирать мойку высокого давления

CHIP
«Небывалое, страшное духовное подполье» «Небывалое, страшное духовное подполье»

Дневники Ольга Берггольц: блокада, репрессии и сила слова

Дилетант
Джинсовая революция Джинсовая революция

Как бренд Guess однажды навсегда изменил всю джинсовую индустрию

Grazia
Еда с повышенным содержанием расходов Еда с повышенным содержанием расходов

Что толкает цены на продовольствие вверх

Эксперт
Сила стиля Сила стиля

Какие тренды меняют мужскую моду

Men Today
50 самых высокооплачиваемых спортсменов в истории с учетом инфляции 50 самых высокооплачиваемых спортсменов в истории с учетом инфляции

Самые высокооплачиваемые и успешные спортсменов в истории

Forbes
Мифотворец Мифотворец

120 лет со дня рождения танцовщика и балетмейстера Сержа Лифаря

Weekend
Древние города Древние города

Что посмотреть в поселениях России, которым более тысячи лет

Лиза
Сезон айс-латте начался, а полезно ли вообще пить холодный кофе? Спойлер: еще как! Сезон айс-латте начался, а полезно ли вообще пить холодный кофе? Спойлер: еще как!

О пользе обычного кофе известно немало, а что насчет пользы холодного напитка?

ТехИнсайдер
Как на облаке Как на облаке

Чистим матрас в домашних условиях

Лиза
От проверки юрлица до отзывов: 13 шагов для выбора программы допобразования От проверки юрлица до отзывов: 13 шагов для выбора программы допобразования

О том, как избежать образовательных продуктов, которые не несут ценности

Forbes
Цифровой сценарист: как ИИ создает иллюзию свободы выбора Цифровой сценарист: как ИИ создает иллюзию свободы выбора

Как научиться распознавать технологические манипуляции

Forbes
Недоросли, скотинины, бригадиры и Стародум Недоросли, скотинины, бригадиры и Стародум

И спустя 200 лет пьесы Дениса Фонвизина остаются интересны и востребованы

Знание – сила
Российский фармрынок переходит на дженерики: как изменится лекарственное обеспечение Российский фармрынок переходит на дженерики: как изменится лекарственное обеспечение

Дженерики становятся ключевым драйвером роста фармацевтического рынка

Inc.
Открыть в приложении