Как помогла терапия CRISPR/Cas при семейной гиперхолестеринемии

N+1Наука

Терапия CRISPR/Cas помогла снизить «плохой» холестерин при семейной гиперхолестеринемии

При максимальной дозе препарата он уменьшился на 53 процента

Анастасия Кузнецова–Фантони

9e2051e72357fa7df57ad8726d01932d.jpg
Белок PCSK9. N+1; Emw / Wikimedia Commons / CC-BY-SA-3.0

Компания Verve Therapeutics отчиталась о результатах клинических испытаний препарата VERVE-102 для лечения генетической гиперхолестеринемии. В основе его действия — технологии CRISPR/Cas. С помощью нее удалось инактивировать дефектный ген и уровень «плохого» холестерина у пациентов снизился на 21-53 процента в зависимости от дозы препарата. Серьезных побочных эффектов у терапии не обнаружено.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень «плохого» холестерина (липопротеидов низкой плотности, ЛПНП). Заболевание долгое время протекает бессимптомно, и поэтому многие пациенты не получают никакого лечения. Ускоренное отложение холестерина в стенках артерий у них приводит к ранним инфарктам и инсультам.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

У берегов Сингапура нашли 3,5 тонны средневековой китайской посуды У берегов Сингапура нашли 3,5 тонны средневековой китайской посуды

С давних времен остров Сингапур выступал важным перевалочным пунктом для моряков

N+1
5 полезных устройств для тех, кто затеял ремонт 5 полезных устройств для тех, кто затеял ремонт

Подборка полезной и надежной техники для ремонта

CHIP
В центре нашей Галактики обнаружены загадочные обьекты. Они могут раскрыть главную тайну Вселенной В центре нашей Галактики обнаружены загадочные обьекты. Они могут раскрыть главную тайну Вселенной

Новый способ пролить свет на загадку темной материи

Inc.
«Я, наверное, вас удивлю…» «Я, наверное, вас удивлю…»

Ирина Безрукова — о возрасте, красоте и женской силе

OK!
Интроверты​​​​ Интроверты​​​​

Как использовать особенности своего характера

kiozk originals
Первая «пятерка» Первая «пятерка»

Мирра Андреева поставила рекорд по призовым доходам в 17 лет

Деньги
Мужчина мечты Мужчина мечты

Хочет ли Ярослав Могильников остаться в кино и как проходят его первые свидания

VOICE
Непростая материя Непростая материя

Секреты, которые скрывают узоры ивановских тканей

Вокруг света
Движение вверх Движение вверх

Почему современные мегаполисы должны делать ставку на вертикальный рост?

Ведомости
Мяч в кольце Мяч в кольце

Спортивные события второго года Великой Отечественной войны

Ведомости
Запечатанный воздух Запечатанный воздух

Японские семейные тайны Сахалина

Weekend
Что такое «перезагрузка» и зачем она нужна Что такое «перезагрузка» и зачем она нужна

Как компьютерный термин проник в велнес-индустрию и в чем его нюансы

РБК
Амарант Амарант

Почему амарант — суперфуд и важнейшая пищевая культура XXI века

Здоровье
Невролог назвал 3 ошибки, которые люди совершают в молодости. Их можно исправить прямо сейчас Невролог назвал 3 ошибки, которые люди совершают в молодости. Их можно исправить прямо сейчас

Три вещи, которых можно избежать в молодости

Inc.
Поднять ставки Поднять ставки

Высокие проценты по вкладам в банке: в чем подвох

Лиза
Доступная и комфортная Арктика Доступная и комфортная Арктика

Какие архитектурные новации стоит внедрять в полярных городах

Эксперт
Лариса Голубкина: «Я очень много молчу. Вот вы уйдете, я ни с кем не заговорю» Лариса Голубкина: «Я очень много молчу. Вот вы уйдете, я ни с кем не заговорю»

«Я больше 30 лет никогда ни с кем не обнималась. А это очень хорошая штука»

Караван историй
Возраст отдельных изображений Альтамиры оценили более чем в 20-30 тысяч лет Возраст отдельных изображений Альтамиры оценили более чем в 20-30 тысяч лет

Рисунки в пещере Альтамира могут иметь возраст в 20-30 тысяч лет

N+1
От Аттилия до Спартака: 5 знаменитых гладиаторов Древнего Рима От Аттилия до Спартака: 5 знаменитых гладиаторов Древнего Рима

История первых гладиаторских боев корнями уходит еще в III век до нашей эры...

ТехИнсайдер
Вечерний спорт влияет на продолжительность сна Вечерний спорт влияет на продолжительность сна

Тренировки перед сном сильнее сказываются на состоянии сна, чем считалось ранее

ТехИнсайдер
Как понять, хорошо ли работает ваш директор по развитию Как понять, хорошо ли работает ваш директор по развитию

Какие KPI нужно измерять у директора по развитию, чтобы бизнес развивался

Inc.
Тонны мусора: как современная экономика заставляет нас увеличивать количество отходов Тонны мусора: как современная экономика заставляет нас увеличивать количество отходов

О том, как гражданское общество в России строит систему сокращения отходов

Forbes
Тайваньские макаки поохотились на пчел-листорезов Тайваньские макаки поохотились на пчел-листорезов

Макаки в ботаническом саду Фушань ловят и едят пчел-листорезов

N+1
Как люди хоронят дружбу и отношения в переписках Как люди хоронят дружбу и отношения в переписках

Как цифровой мир лишает нас друг друга

Men Today
Петербург будущего Петербург будущего

Экскурсия по Северной столице от Льва Лурье и новое поколение гидов-урбанистов

Собака.ru
В Госдуму внесли законопроект о запрете выгула опасных собак пьяными людьми и детьми В Госдуму внесли законопроект о запрете выгула опасных собак пьяными людьми и детьми

Госдума хочет внести изменения в нормы об ответственном обращении с животными

Forbes
Культурный виноград появился на Сардинии больше трех тысяч лет назад Культурный виноград появился на Сардинии больше трех тысяч лет назад

Самый ранний культурный виноград выращивали на Сардинии

N+1
Безвыходных ситуаций не бывает Безвыходных ситуаций не бывает

Интервью с директором Кризисного центра помощи женщинам и детям

Лиза
Бессвязные дороги Бессвязные дороги

Как обеспечить автодороги сотовой связью без переплат

Ведомости
6 причин, по которым простыни становятся серыми, и способы это исправить 6 причин, по которым простыни становятся серыми, и способы это исправить

Как предотвратить изменение цвета простыней

VOICE
Открыть в приложении