Как помогла терапия CRISPR/Cas при семейной гиперхолестеринемии

N+1Наука

Терапия CRISPR/Cas помогла снизить «плохой» холестерин при семейной гиперхолестеринемии

При максимальной дозе препарата он уменьшился на 53 процента

Анастасия Кузнецова–Фантони

9e2051e72357fa7df57ad8726d01932d.jpg
Белок PCSK9. N+1; Emw / Wikimedia Commons / CC-BY-SA-3.0

Компания Verve Therapeutics отчиталась о результатах клинических испытаний препарата VERVE-102 для лечения генетической гиперхолестеринемии. В основе его действия — технологии CRISPR/Cas. С помощью нее удалось инактивировать дефектный ген и уровень «плохого» холестерина у пациентов снизился на 21-53 процента в зависимости от дозы препарата. Серьезных побочных эффектов у терапии не обнаружено.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень «плохого» холестерина (липопротеидов низкой плотности, ЛПНП). Заболевание долгое время протекает бессимптомно, и поэтому многие пациенты не получают никакого лечения. Ускоренное отложение холестерина в стенках артерий у них приводит к ранним инфарктам и инсультам.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

«Издательский проект Петра Первого: Илья Копиевский и новые русские книги» «Издательский проект Петра Первого: Илья Копиевский и новые русские книги»

Как был устроен перенос научно-технических знаний на русский язык

N+1
Что наука знает о счастье: 3 исследования Что наука знает о счастье: 3 исследования

Марина Пустильник о том, что же делает человека счастливым

РБК
Ученые из Сколковского института раскрыли механизм выброса солнечного ветра из корональных дыр Ученые из Сколковского института раскрыли механизм выброса солнечного ветра из корональных дыр

Как корональные дыры формируют движение солнечного ветра по всей гелиосфере

Inc.
Исследователи обнаружили, что черные дыры могут помочь в процветании жизни, а не положить ей конец Исследователи обнаружили, что черные дыры могут помочь в процветании жизни, а не положить ей конец

Черные дыры могут быть не такими губительными для жизни, как предполагалось

Inc.
Древние и красивые: 5 важных археологических памятников Древние и красивые: 5 важных археологических памятников

Самые впечатляющие и ценнейшие археологические памятники

ТехИнсайдер
Семнадцать мгновений Победы Семнадцать мгновений Победы

Лиознова сняла не просто ленту, а культовую, всенародно любимую картину

Коллекция. Караван историй
Интенсивное лечение артериальной гипертензии снизило риск деменции Интенсивное лечение артериальной гипертензии снизило риск деменции

Интенсивное выявление артериальной гипертензии значительно снижает риск деменции

N+1
Какими бывают виды отверток и бит для шуруповертов Какими бывают виды отверток и бит для шуруповертов

Какие бывают отвертки — виды и названия наконечников, а также их размеры

CHIP
Смена сторон Смена сторон

Почему теннисисты меняют спортивное гражданство и выступают за другие страны

Ведомости
Пережившие века Пережившие века

Обережные символы и представления о прекрасном, вшитые в традиционные ремесла

Вокруг света
Заряженные капли отказались разбрызгиваться при ударе о твердую поверхность Заряженные капли отказались разбрызгиваться при ударе о твердую поверхность

Электричество вокруг заряженной капли предотвращает ее разбрызгивание

N+1
Платеж за доверие Платеж за доверие

Рынок платежных агентов все больше консолидируется вокруг банков

Ведомости
Как крупнейшая в мире миротворческая организация вызвала эпидемию, от которой погибли 10 000 человек Как крупнейшая в мире миротворческая организация вызвала эпидемию, от которой погибли 10 000 человек

Как в 2010 году миротворческая организация вызвала на Гаити эпидемию холеры

ТехИнсайдер
У нас секса нет? У нас секса нет?

Из-за чего мужчины комплексуют в постели?

Лиза
«Перезапуск будущего. Как „починить“ нематериальную экономику» «Перезапуск будущего. Как „починить“ нематериальную экономику»

Связь между нематериальной экономикой и усугублением проблемы неравенства

N+1
Распоследний магнат Распоследний магнат

«Киностудия» — самопародия голливудских остряков на киноиндустрию

Weekend
Кузбасс после угля Кузбасс после угля

Крупнейший угледобывающий регион России прошел пик добычи главного ресурса недр

Монокль
Водяные козлы – аристократы саванн Водяные козлы – аристократы саванн

«Водяных козлов я часто встречал в восточноафриканской саванне»

Знание – сила
Елизавета Юрьева: «Гордость зачастую – это способ защиты» Елизавета Юрьева: «Гордость зачастую – это способ защиты»

Елизавета Юрьева рассказывает, как она стала цыганкой

Ведомости
В Госдуму внесли законопроект о запрете выгула опасных собак пьяными людьми и детьми В Госдуму внесли законопроект о запрете выгула опасных собак пьяными людьми и детьми

Госдума хочет внести изменения в нормы об ответственном обращении с животными

Forbes
Нерабочий парашют и утечка ядовитого газа: 5 страшных космических катастроф Нерабочий парашют и утечка ядовитого газа: 5 страшных космических катастроф

5 крупных катастроф, когда-либо происходивших в космосе

ТехИнсайдер
Волна долговых кризисов неизбежна Волна долговых кризисов неизбежна

Как институты развития могут работать в международных проектах

Эксперт
Генетики получили полные геномы 6 видов человекообразных обезьян Генетики получили полные геномы 6 видов человекообразных обезьян

Ученые секвенировали полные геномы шести видов человекообразных обезьян

ТехИнсайдер
Минимум риска Минимум риска

5 финансовых рисков, которые случаются в жизни каждой женщины

Лиза
Когда медицинские практики прошлого у нас в крови… Когда медицинские практики прошлого у нас в крови…

На протяжении почти 2000 лет для лечения болезней использовалось кровопускание

Знание – сила
W с книгой W с книгой

Книги о творческих лабораториях театра, полицейских батальонах и кинопрозе

Weekend
Наука в фантастике: эпизоды истории Наука в фантастике: эпизоды истории

Одной из тем обсуждения в научной фантастике ХХ века была космическая экспансия

Наука и жизнь
6 причин, по которым простыни становятся серыми, и способы это исправить 6 причин, по которым простыни становятся серыми, и способы это исправить

Как предотвратить изменение цвета простыней

VOICE
Кочевая кузница Кочевая кузница

Путешествие в край шаманов за секретами якутских мастеров

Вокруг света
Детка, ты просто космос Детка, ты просто космос

Анна Завтур доказывает: не стоит видеть в ней только лирическую героиню

VOICE
Открыть в приложении