Как помогла терапия CRISPR/Cas при семейной гиперхолестеринемии

N+1Наука

Терапия CRISPR/Cas помогла снизить «плохой» холестерин при семейной гиперхолестеринемии

При максимальной дозе препарата он уменьшился на 53 процента

Анастасия Кузнецова–Фантони

9e2051e72357fa7df57ad8726d01932d.jpg
Белок PCSK9. N+1; Emw / Wikimedia Commons / CC-BY-SA-3.0

Компания Verve Therapeutics отчиталась о результатах клинических испытаний препарата VERVE-102 для лечения генетической гиперхолестеринемии. В основе его действия — технологии CRISPR/Cas. С помощью нее удалось инактивировать дефектный ген и уровень «плохого» холестерина у пациентов снизился на 21-53 процента в зависимости от дозы препарата. Серьезных побочных эффектов у терапии не обнаружено.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень «плохого» холестерина (липопротеидов низкой плотности, ЛПНП). Заболевание долгое время протекает бессимптомно, и поэтому многие пациенты не получают никакого лечения. Ускоренное отложение холестерина в стенках артерий у них приводит к ранним инфарктам и инсультам.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Химики надышали аммиака в микрокапли воды Химики надышали аммиака в микрокапли воды

Что они представляют собой заряженные частицы, детектируемые с микрокаплями воды

N+1
Город храмов-кораблей и черной лисы Город храмов-кораблей и черной лисы

Тотьма — один из ближайших к столице порталов в мир Русского Севера

Weekend
Геологи считают, что скрытый источник чистой энергии может питать Землю 170 000 лет Геологи считают, что скрытый источник чистой энергии может питать Землю 170 000 лет

Ископаемого водорода хватит, чтобы обеспечить Землю энергией на 170 тысяч лет

ТехИнсайдер
Остановить внутреннего паникера Остановить внутреннего паникера

Как утихомирить внутреннего тревожного паникера: советы от психотерапевтов

Psychologies
«Дневник невидимки»: история необычной старшеклассницы с обычными проблемами «Дневник невидимки»: история необычной старшеклассницы с обычными проблемами

Отрывок из «Дневника невидимки» — романа о том, как оставаться собой

Forbes
11 натуральных чистящих средств, которые найдутся у тебя на кухне 11 натуральных чистящих средств, которые найдутся у тебя на кухне

Если жизнь подкинула тебе лимон, почисти им смеситель!

VOICE
Жертвы Кургана: подвиги и самоотдача города трудовой доблести Жертвы Кургана: подвиги и самоотдача города трудовой доблести

Линия фронта проходит возле твоего станка — таким был лозунг курганских рабочих

ФедералПресс
Аналог ацтекского омичикауацтли из человеческой кости выявили среди находок из Техаса Аналог ацтекского омичикауацтли из человеческой кости выявили среди находок из Техаса

Какие ацтекские артефакты обнаружили на юге Техаса

N+1
Городские острова тепла вдвое снизили смертность людей из-за холода Городские острова тепла вдвое снизили смертность людей из-за холода

Городской остров тепла снижает смертность населения от холода на 51,5 процента

N+1
Прививка от аллергии АСИТ — как она работает? Прививка от аллергии АСИТ — как она работает?

Вместо того чтобы смягчать симптомы аллергии, можно устранить причину

СНОБ
Жизнь в магнитном поле Жизнь в магнитном поле

Как изучают незаметные для органов чувств магнитные эффекты

Наука и жизнь
Русско-американские отношения в XIX веке. Часть 2 Русско-американские отношения в XIX веке. Часть 2

Какими были отношения США и России накануне войны между Севером и Югом

Наука и техника
Денис Филиппов: Больших проблем на рынке жилья я бы не прогнозировал Денис Филиппов: Больших проблем на рынке жилья я бы не прогнозировал

Гендиректор фонда Дом.РФ — какие арендные проекты поддерживает государство

Ведомости
И бедные, и богатые: почему изменение климата все больше осложняет жизнь женщин И бедные, и богатые: почему изменение климата все больше осложняет жизнь женщин

О том, как изменение климата сказывается на здоровье жительниц больших городов

Forbes
Спасительная рассрочка увеличивает риски Спасительная рассрочка увеличивает риски

Какие риски несут программы рассрочек при покупке жилья?

Монокль
IDеальное преступление IDеальное преступление

Четыре года назад «Популярная механика» опубликовала свой первый кибердетектив

ТехИнсайдер
Земля ратного подвига Земля ратного подвига

Щит России: чем живёт и развивается Белгородская область сегодня

Отдых в России
Василий Мищенко: «Табаков не отпустил меня сниматься к Михалкову» Василий Мищенко: «Табаков не отпустил меня сниматься к Михалкову»

Василию Мищенко сказали на экзаменах: «По-моему, это сумасшедший, надо брать!»

Коллекция. Караван историй
«Я всегда побеждаю»: как французская актриса Сара Бернар сделала себя сенсацией «Я всегда побеждаю»: как французская актриса Сара Бернар сделала себя сенсацией

История суперзвезды рубежа XIX-го и XX веков Сары Бернар

Forbes
Тонны мусора: как современная экономика заставляет нас увеличивать количество отходов Тонны мусора: как современная экономика заставляет нас увеличивать количество отходов

О том, как гражданское общество в России строит систему сокращения отходов

Forbes
7 советов тем, кто работает в офисе 7 советов тем, кто работает в офисе

О чем важно помнить, чтобы избежать «офисного синдрома»?

Здоровье
Роскошь прочтения Роскошь прочтения

Что нового в фэшн-индустрии? Старомодное чтение

Grazia
Вступление в брак может повысить риск деменции: шокирующие выводы ученых Вступление в брак может повысить риск деменции: шокирующие выводы ученых

Как счастливая семейная жизнь может быть связана с когнитивными способностями?

ТехИнсайдер
Всё в цвету Всё в цвету

Обсудили с экспертом, как защитить чувствительную кожу в сезон пыльцы

Лиза
Полина Бондарева Полина Бондарева

Полина Бондарева о том, как прописать в квартире искусство и инсталляции

Собака.ru
Исследователи обнаружили, что черные дыры могут помочь в процветании жизни, а не положить ей конец Исследователи обнаружили, что черные дыры могут помочь в процветании жизни, а не положить ей конец

Черные дыры могут быть не такими губительными для жизни, как предполагалось

Inc.
Энергия для Арктики Энергия для Арктики

Как в Арктике используют возобновляемую энергию и малые атомные электростанции

Ведомости
Исследование показало что удовлетворенность жизнью имеет генетические корни Исследование показало что удовлетворенность жизнью имеет генетические корни

Черты личности и удовлетворенность жизнью в большей степени наследуются

Inc.
Мария Андреева: «Нам самим круче, когда близкому хорошо» Мария Андреева: «Нам самим круче, когда близкому хорошо»

Мария Андреева: страх перед возрастными ролями и недоумение от молодых актеров

VOICE
Кузбасс после угля Кузбасс после угля

Крупнейший угледобывающий регион России прошел пик добычи главного ресурса недр

Монокль
Открыть в приложении