Исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК

N+1Наука

Редактирование оснований ДНК впервые помогло пациентам с семейной гиперхолестеринемией

Клинические испытания продолжаются

Олег Лищук

8b5a9fdeba38d3adac0701170170fcf6.jpg
Принцип действия препарата. N + 1; Scott B Vafai et al. / AHA 2023 / Verve Therapeutics

Британские и новозеландские исследователи сообщили о первом успехе редактирования оснований ДНК в лечении наследственной гиперхолестеринемии. После однократного введения терапевтической дозы препарата снижение уровня «плохого» холестерина у пациентов составило до 55 процентов. При этом у двух из них за период наблюдения произошел инфаркт миокарда, в одном случае — фатальный. Промежуточные результаты первой фазы клинических испытаний авторы представили на научных сессиях Американской кардиологической ассоциации AHA 2023 в Филадельфии.

Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГХС) — аутосомно-доминантное заболевание, при котором из-за мутации одного гена в крови повышается уровень холестерина липопротеидов низкой плотности (ЛПНП-ХС, в обиходе его часто называют «плохим» холестерином). Это заболевание наблюдается примерно у одного человека из 220 и часто остается невыявленным, поскольку длительно протекает бессимптомно. При этом ГеСГХС способствует развитию ускоренной атеросклеротической болезни сердца и сосудов, а следовательно, ишемической болезни сердца, инфаркта миокарда и инсульта. Без лечения, начатого в раннем возрасте, риск коронарного события (нестабильной стенокардии, инфаркта, сердечной смерти) достигает 50 процентов к 50 годам у мужчин и 30 процентов к 60 годам у женщин. В 85–90 процентах случаев ГеСГХС связана с мутацией гена рецептора ЛПНП (LDL-R), в 5–15 процентах — компонента ЛПНП аполипопротеина B (apoB) и в 1–5 процентах — пропротеиновой конвертазы субтилизин-кексинового типа 9 (PCSK9), которая удаляет LDL-R из клеток.

В поисках эффективного метода лечения ГеСГХС американская биотехнологическая компания Verve Therapeutics воспользовалась технологией редактирования оснований, разработанной на основе системы CRISPR-Cas в лаборатории Дэвида Лю (David Liu) в Гарвардском университете. Экспериментальный препарат VERVE-101 содержит направляющую РНК, которая распознает искомую последовательность в гене

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

«Турецкие войны России: Царская армия и балканские народы в XIX столетии» «Турецкие войны России: Царская армия и балканские народы в XIX столетии»

Каким было отношение населения Румелии к российской армии

N+1
Канцерогенный фактор: можно ли заболеть раком, если работать по ночам Канцерогенный фактор: можно ли заболеть раком, если работать по ночам

Как нарушения сна связаны с онкогенными факторами?

Psychologies
Как работает Межвселенский насос – удивительный источник энергии, придуманный Айзеком Азимовым Как работает Межвселенский насос – удивительный источник энергии, придуманный Айзеком Азимовым

Как работает насос между вселенными и как Азимов изобрел его

ТехИнсайдер
Издать любой ценой Издать любой ценой

У разных исторических периодов – свои «главные» энциклопедии

Вокруг света
Древнему жителю Китаю ампутировали ногу в наказание Древнему жителю Китаю ампутировали ногу в наказание

Ампутацию считают древнейшей хирургической операцией

N+1
Шедевр или провал: что говорят критики о фильме «Наполеон» Шедевр или провал: что говорят критики о фильме «Наполеон»

«Наполеон»: самый неоднозначный фильм Ридли Скотта

СНОБ
Бремя «Белого альбома»: как «Битлз» записали пластинку, которая похоронила шестидесятые Бремя «Белого альбома»: как «Битлз» записали пластинку, которая похоронила шестидесятые

Почему White Album «Битлз» разделил историю музыки на до и после

Правила жизни
Чем полезен чай каркаде: 3 свойства Чем полезен чай каркаде: 3 свойства

Что такое чай каркаде и чем он полезен?

РБК
Призрак изобилия Призрак изобилия

Как на ВДНХ вернулся пафос

Weekend
О чем молчат желания О чем молчат желания

Что делать, если желания партнера не совпадают с нашими?

Psychologies
Каракары справились с решением головоломок не хуже какаду Каракары справились с решением головоломок не хуже какаду

Птицы из отряда соколообразных доказали свой высокий интеллект

N+1
Как носить водолазку, если тебе за 50: советы стилистов Как носить водолазку, если тебе за 50: советы стилистов

Знаешь ли ты, что водолазки существуют уже сотни лет — как минимум с XV века?

VOICE
6 простых способов взбодриться без кофе и таблеток 6 простых способов взбодриться без кофе и таблеток

Как справиться с сонливостью и отсутствием сил?

Psychologies
Владимир Машков: «Я не бегу ни от проблем, ни от забот. Это мой путь. И у меня есть цель» Владимир Машков: «Я не бегу ни от проблем, ни от забот. Это мой путь. И у меня есть цель»

Моя задача, чтобы работал не только один я, а коллектив

Караван историй
Полностью многоразовая ракетаноситель от фирмы Stoke Space Полностью многоразовая ракетаноситель от фирмы Stoke Space

Как Stoke Space решает проблему повторного использования вторых ступеней ракет

Наука и техника
Этапы роста: как распознать аномалию Этапы роста: как распознать аномалию

Как понять, нормально ли развивается ваш ребенок?

Psychologies
Моя золотая долина… Моя золотая долина…

Интервью с академиком Анатолием Деревянко

Наука и жизнь
Почему термос перестал держать тепло: 3 житейских способа восстановить изоляцию Почему термос перестал держать тепло: 3 житейских способа восстановить изоляцию

Как починить термос, чтобы он снова радовал горячими напитками

ТехИнсайдер
Горбатов Александр Горбатов Александр

Александр Горбатов — о саспенсе «Цербера» и профессии актера

Собака.ru
Писатель Леонид Юзефович — Forbes: «В истории нас утешает повторение» Писатель Леонид Юзефович — Forbes: «В истории нас утешает повторение»

Леонид Юзефович — почему история нас как будто бы ничему не учит?

Forbes
Насколько Насколько

Как менялся Volkswagen Golf?

ТехИнсайдер
Полина Лазарева: «Найду любой повод, чтобы пострадать» Полина Лазарева: «Найду любой повод, чтобы пострадать»

Я стою на ногах только благодаря тому, что у меня есть на кого опереться

Караван историй
Вспомнить все: 5 частых ситуаций, которые станут проще с Google Lens Вспомнить все: 5 частых ситуаций, которые станут проще с Google Lens

Сервис умного поиска по фотографиям пригодится на улице, в магазинах и в лесу

ТехИнсайдер
Фильм «Хоккейные папы»: выиграть турнир, чтобы спасти ледовый дворец Фильм «Хоккейные папы»: выиграть турнир, чтобы спасти ледовый дворец

Фильм «Хоккейные папы»: как отцы юных хоккеистов спасают ледовый дворец

Forbes
С днем рождения, небесный маэстро! С днем рождения, небесный маэстро!

Вспомним историю легендарного авиаконструктора — Андрея Николаевича Туполева

Наука и техника
Римма Маркова. «Она уехала, но Антонио не мог ее забыть. Прилетел в Москву и сделал предложение» Римма Маркова. «Она уехала, но Антонио не мог ее забыть. Прилетел в Москву и сделал предложение»

О Римме Марковой рассказывают ее дочь Татьяна Никитина и друг — Сергей Касьянов

Караван историй
«Театр — сообщество любителей винила» «Театр — сообщество любителей винила»

Константин Хабенский — о том, что сделано за два года в МХТ

OK!
4 гормональных типа любви: кто вы — строитель или переговорщик? 4 гормональных типа любви: кто вы — строитель или переговорщик?

Как гормоны влияют на то, каких партнеров мы выбираем?

Psychologies
Кто такой душный человек и как понять, что вы не один из них? Кто такой душный человек и как понять, что вы не один из них?

Почему в помещении с этими людьми словно исчезает весь кислород?

РБК
Улицы волшебных фонарей Улицы волшебных фонарей

«Волшебный участок»: милицейская сказка

Weekend
Открыть в приложении