5 шагов в будущее
Эти открытия изменят медицину и продлят жизнь
Вакцины от рака; мышцы, выращенные в лаборатории, и лекарства, созданные искусственным интеллектом, — это уже не научная фантастика, а реальность. Или скоро ею станет.
1“Генетические ножницы” против ВИЧ, рака и наследственных болезней
Генетическими ножницами называют метод CRISPR-Cas — самое перспективное направление современной генной инженерии. Эта технология заключается в редактировании ДНК: с ее помощью можно выявить “брак” в генетическом коде клеток, “вырезать” участок, содержащий ошибку, и заменить его на здоровый.
Технология уже успела наделать шума: в 2018 году китайский ученый Хэ Цзянькуй создал первых в мире генетически модифицированных близнецов — он отредактировал геном эмбрионов так, чтобы будущие дети стали невосприимчивы к ВИЧ. Мировое научное сообщество обрушилось на генетика с критикой — его называли китайским Франкенштейном и сумасшедшим гением, в итоге власти Поднебесной отправили доктора Хэ за решетку на три года за эксперименты на людях. О судьбе Наны и Лулу (настоящие имена родившихся девочек не разглашаются) ничего не известно.
Создание “дизайнерских детей” с помощью CRISPR-Cas пока что находится далеко за пределами правового поля и этических норм, да и вообще напоминает идеи евгеники, но методика CRISPRCas активно и успешно изучается для лечения людей с тяжелыми заболеваниями. Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США вот-вот одобрит первую в мире методику лечения с помощью CRISPR. Речь о терапии серповидноклеточной анемии — тяжелого наследственного заболевания, при котором эритроциты человека принимают неправильную серповидную форму. Такие клетки закупоривают просветы сосудов, вызывая невыносимые мучения, приводя к инсультам и отказу отдельных органов. Больные с этим диагнозом неделями и месяцами живут в больницах, где врачи пытаются снять болевой синдром.
Сегодня серповидноклеточную анемию лечат пересадкой костного мозга — но найти донора непросто, а сама процедура крайне рискованна. Ученые из Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics (США) провели испытание технологии CRISPR на 32 пациентах с этим диагнозом. У больных забирали их собственные стволовые клетки, “генетическими ножницами” вырезали из них ошибочный участок ДНК и возвращали клетки в организм. 31 пациент не испытывал болевых кризисов в течение 9 месяцев после процедуры.
Ученые исследуют возможность применить эту технологию для лечения онкологических заболеваний, правда, здесь до испытаний на людях пока не дошло. Зато эксперименты на мышах, иммунные клетки которых были отредактированы, чтобы уничтожать раковые опухоли, показали очень многообещающие результаты. Биотехнологическая корпорация Excision BioTherapeutics (США) исследует метод CRISPR-Cas для полного излечения от ВИЧ. Современная терапия позволяет лишь подавить вирус — ВИЧ остается в так называемых резервуарах, куда лекарства не проникают. Исследователи новой методики ввели трем пациентам препарат, который “разрезает” геном ВИЧ и лишает его способности размножаться. Эксперимент только начался, поэтому о результатах говорить рано — известно лишь, что у испытуемых не было значительных побочных эффектов.
2Органы из пробирки
В 2022 году в России врачи провели 2551 операцию по пересадке органов — почки, сердца, печени и легких. Пациентов, нуждающихся в трансплантации, всегда больше, чем органов, как в России, так и во всем мире. На помощь приходит регенеративная медицина — грубо говоря, пересадка тканей, выращенных в лаборатории.
Сама по себе технология не нова — операции по пересадке искусственно выращенной хрящевой ткани проводятся уже не одно десятилетие. В ней нет крупных сосудов и нервов, поэтому изготовить ее в лаборатории относительно просто. Но современные исследования в области регенеративной медицины куда более амбициозны. Американская корпорация Vertex недавно представила промежуточные результаты эксперимента по созданию из стволовых клеток клеткок поджелудочной железы, которые пересаживали людям с диабетом 1-го типа. У пациентов, участвующих в испытании, восстановилась выработка собственного инсулина — они перестали зависеть от инъекций.