Укол ценой два миллиона: что происходит с лекарствами от спинальной мышечной атрофии
В США одобрили к применению третий в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии. На рынке ему предстоит конкурировать с самым дорогим лекарством в мире, доза которого стоит два миллиона долларов. Давайте разберемся, откуда берутся такие цены, что позволило сделать новый препарат дешевле и почему его появление — это, возможно, особенно хорошая новость для российских младенцев.
В начале августа 2020 года комиссия Минздрава одобрила включение лекарства от спинальной мышечной атрофии в Перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов. Семьи пациентов начали было праздновать победу — это означало бы, что цена на препарат упадет на четверть, а российские регионы получат дополнительный аргумент, чтобы выделить на него деньги. Однако Федеральная антимонопольная служба выступила против: по ее подсчетам, на всех денег не хватит. Биотехнологии вышли на новый уровень: современные препараты не могут позволить себе не только отдельные люди, но и целые государства. В чем здесь дело: в дорогостоящих технологиях или произволе фармацевтических компаний? И какую технологию придется придумать, чтобы этот рост цен остановить?
Дьявол в цифрах
Насколько дорогими вообще могут быть лекарства? Этот вопрос вновь стал актуален в мае 2019 года, когда компания «Новартис» (Novartis) объявила цену на свой новый генотерапевтический препарат от спинальной мышечной атрофии. Возможность снабдить нейроны пациента «здоровой» копией гена SMN1 и тем самым спасти эти клетки от гибели, а хозяина — от инвалидной коляски компания продает за 2,125 миллионов долларов. Столько за дозу лекарства еще никто никогда не просил.
Прежде пальма этого первенства принадлежала другому генотерапевтическому препарату, «Глибера», который помогал людям с недостаточностью липопротеинлипазы, проще говоря — учил клетки их сосудов и мышц захватывать липиды из кровотока. Он стоил около миллиона долларов и продержался на рынке с 2012 по 2017 год. Для многих пациентов эта сумма оказалась неподъемной, и за все время существования лекарства его получили лишь три десятка пациентов, из них большинство — бесплатно, в рамках клинических испытаний. В 2017 году компания-производитель сняла это лекарство с производства — проект так и не окупился.
Тем не менее, двумя годами позже «Новартис» не побоялась запросить за свой препарат «Золгенсма» в два раза больше. И теперь в списке дорогостоящих лекарств тот лидирует с отрывом в несколько раз. Строго говоря, сложно даже подсчитать, кто должен быть в этом рейтинге дальше — прочие лекарства могут претендовать на второе место, только если сложить стоимость всех доз, которые пациенту необходимы в течение года. Но и при таком подсчете стоимость самых дорогих лекарств оказывается не больше миллиона долларов в год. Что заставляет «Новартис» задирать планку еще выше? И почему компания рассчитывает, что ее рекордсмен окупится?
Адвокат дьявола
Здесь в дело вступает жестокий стратегический расчет. Деньги, которые пациент и его семья отдают за лекарство, должны покрыть не только себестоимость производства десятка миллилитров целебной жидкости и работу медсестры, которая ставит укол. Они должны отбить стоимость разработки этой жидкости — а компания-разработчик, которую позже купила «Новартис», еще в 2017 году декларировала расходы в 360 миллионов долларов. Чтобы «отбить» только их, фармкомпании нужно продать 180 инъекций.
Кроме того, эти деньги должны возместить свои расходы на разработку всех прочих лекарств от той же самой болезни, которые не сумели преодолеть порог клинических испытаний и выйти на рынок. А подобных провальных проектов у компаний обычно немало — в сумме они составляют не меньше 80 процентов среди всех, кто вступает в гонку за одобрение.
Наконец, должно остаться что-то и на будущее: кроме спинальной мышечной атрофии, в мире немало генетических болезней, и логично ожидать, что компания, успешно справившись с одной из них, будет применять свои наработки и для лечения других. А среди них, как всегда, четыре из пяти сорвутся на полпути, не дойдя до финиша.