Введение аденовирусного вектора в мозг вылечило глухоту у взрослых мышей
Ранее это удавалось сделать только у новорожденных мышей
Ученые из Дании, Швеции, Германии и США обнаружили, что у взрослых мышей введенные в спинномозговую жидкость частицы достигают внутреннего уха путем дисперсионного переноса по водопроводу улитки. Благодаря этому введение аденовирусного вектора, несущего рабочую копию гена Slc17A8, экспрессирующего везикулярный транспортер глутамата 3 (VGLUT3) в волосковых клетках внутреннего уха, вернуло слух глухим взрослым мышам. Ранее такое удавалось только у новорожденных мышей. Работа опубликована в журнале Science Translational Medicine.
По прогнозам к 2050 году примерно 2,45 миллиарда человек будут страдать от нарушений слуха — от легкой степени до полной глухоты. Хотя слуховые аппараты и кохлеарные имплантаты справляются с восстановлением слуха, они остаются симптоматическим лечением (подробнее о том, как они работают, и как мозг привыкает к новым звукам можно прочитать в нашем материале «Я вас услышала»).
Впрочем, недавно ученые показали на новорожденных мышах с генетически опосредованной глухотой, что им может помочь генная терапия. Введение вирусного вектора с рабочей копией поврежденного гена в волосковые клетки восстанавливала у них слух. Однако на взрослых мышах такой способ практически не проверяли, хотя большинство генов, связанных с глухотой, проявляется во взрослом возрасте. Часто встает вопрос о разработке малоинвазивных способов доставки вирусного вектора во внутреннее ухо. Одним из таких способов может стать введение вектора в спинномозговую жидкость (ликвор).
В головном мозге ликвор транспортируется по периваскулярным пространствам в глимфатической системе, и вступает в контакт с жидкостями, которые омывают внутреннее ухо. Поскольку аденоассоциированные вирусы, введенные в ликвор через большую цистерну подпаутинного пространства, могут распространяться по всему мозгу через глимфатическую систему, такой путь введения может оказаться перспективным для доставки рабочих копий генов во внутреннее