Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени

N+1Наука

Редактирование с помощью CRISPR/Cas впервые испытали внутривенно

Полина Лосева

Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени с помощью CRISPR/Cas. Все они страдают транстиретиновым амилоидоизом — болезнью, при которой белок транстиретин накапливается в жизненно важных органах. Всего через месяц после начала терапии концентрации транстиретина у них в крови снизились на 50-90 процентов, а серьезных побочных эффектов не возникло. Так исследователи продемонстрировали, что CRISPR-терапию можно вводить внутривенно — и она находит свою мишень. Отчет об испытании опубликован в журнале The New England Journal of Medicine.

Несмотря на то, что система генетического редактирования CRISPR/Cas пользуется большой популярностью у молекулярных биологов, в медицине ее пока применяют с осторожностью. В основном CRISPR-редактирование применяют, чтобы поправить что-нибудь в клетках крови, выделенных из организма пациента — например, сделать их устойчивыми к ВИЧ или заставить их производить «правильный» вариант гемоглобина — а затем вернуть обратно в кровоток.

Запускать «молекулярные ножницы» внутрь организма теоретически гораздо более рискованно — при этом важно проконтролировать, что CRISPR/Cas внесла нужные правки в ДНК и не внесла ненужных. Поэтому до сих пор генетическое редактирование in vivo использовали только в относительно изолированном от кровотока органе — внутри глаза. Пациенту сделали инъекцию под сетчатку, но при этом предполагалось, что CRISPR/Cas не выйдет за пределы органа.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

«Насилие. Микросоциологическая теория» «Насилие. Микросоциологическая теория»

Как перестрелки вытеснили честные поединки

N+1
Корректировка смыслов. Тест-драйв Porsche Panamera 2021 года Корректировка смыслов. Тест-драйв Porsche Panamera 2021 года

Porsche Panamera 2021 — самая быстрая версия в истории

РБК
«История Земли в 25 камнях: Геологические тайны и люди, их разгадавшие» «История Земли в 25 камнях: Геологические тайны и люди, их разгадавшие»

Кто разрешил спор о природе лавы

N+1
15 ошибок, которые снова и снова совершают все девочки 15 ошибок, которые снова и снова совершают все девочки

Все девочки наступают на эти грабли

Cosmopolitan
Кто особенно склонен к изменам: 3 ключевые психологические черты, подталкивающие к неверности Кто особенно склонен к изменам: 3 ключевые психологические черты, подталкивающие к неверности

Почему некоторые люди изменяют, а другие — нет?

Psychologies
Как выбрать очки Как выбрать очки

Кто придумал главный летний аксессуар, какие бывают модели и как выбрать очки

Maxim
Что такое «легкая»‎ и «тяжелая»‎ вода Что такое «легкая»‎ и «тяжелая»‎ вода

Как маркетологи продают нам целебную «легкую» воду и пугают страшной «тяжелой»

Популярная механика
Путеводитель по русским, которых не было Путеводитель по русским, которых не было

6 настоящих историй о ненастоящих людях

Weekend
По имени солнце По имени солнце

Не так страшен загар, как отсутствие защиты кожи от солнца

Лиза
Загореть, но не обгореть: как избежать солнечного ожога, и почему его нельзя мазать сметаной Загореть, но не обгореть: как избежать солнечного ожога, и почему его нельзя мазать сметаной

Ровный загар - неотъемлемый атрибут хорошего отдыха и веселых каникул

Популярная механика
Физики обнаружили новый тип квазичастиц: основа для компьютеров будущего Физики обнаружили новый тип квазичастиц: основа для компьютеров будущего

Ученые из России экспериментально доказали существование нового типа квазичастиц

Популярная механика
Пятерка фильмов про теории заговора Пятерка фильмов про теории заговора

Как хорошо, что конспирологию можно не только читать, но и смотреть!

Maxim
Злой умысел: зачем российским силовикам видео с признаниями задержанных Злой умысел: зачем российским силовикам видео с признаниями задержанных

Социолог о признании вины как новой правовой тенденции

Forbes
Как интеллектуальная выносливость может изменить карьеру Как интеллектуальная выносливость может изменить карьеру

Как тренировать интеллектуальную выносливость

Популярная механика
Каким должен быть контент, чтобы зарабатывать на нем в 2021 году Каким должен быть контент, чтобы зарабатывать на нем в 2021 году

Контент-маркетинг в русскоязычном интернете настигла инфляция

СНОБ
От 36 и старше: 12 холостяков-миллиардеров из России От 36 и старше: 12 холостяков-миллиардеров из России

Подборка завидных богатых холостяков

Cosmopolitan
«Шансы есть» — роман о дружбе длиною в 40 лет от лауреата Пулитцеровской премии, автора «Эмпайр Фоллз» Ричарда Руссо. Публикуем фрагмент «Шансы есть» — роман о дружбе длиною в 40 лет от лауреата Пулитцеровской премии, автора «Эмпайр Фоллз» Ричарда Руссо. Публикуем фрагмент

Отрывок из романа Максима Немцова о прошлом и настоящем

Esquire
Яицкие «лихие люди» Яицкие «лихие люди»

Империя вытравливала из народной памяти любые упоминания о казачьих бунтах

Дилетант
Первый заряд: 5 фактов об Audi e-tron Первый заряд: 5 фактов об Audi e-tron

Как Audi e-tron стал главным электрическим кроссовером в России

РБК
На старт, внимание, лайк На старт, внимание, лайк

Сколько можно заработать на инстаграм-марафонах?

Glamour
Марта Кетро о том, почему мы изменяем Марта Кетро о том, почему мы изменяем

Что же заставляет нас искать приключений с другими людьми?

Cosmopolitan
Я хочу знать о тебе все: когда начали чипировать людей Я хочу знать о тебе все: когда начали чипировать людей

С каких пор люди активно пытаются чипировать друг друга

Популярная механика
За кадром «Интерстеллара», история кости и чудеса матанализа: 8 новых нон-фикшн книг За кадром «Интерстеллара», история кости и чудеса матанализа: 8 новых нон-фикшн книг

8 сильных книг: искусство статистики, план по снижению выбросов и другие

Популярная механика
Окно в прошлое: что такое и какие секреты хранит Чуй-Оозы Окно в прошлое: что такое и какие секреты хранит Чуй-Оозы

Горный Алтай! Каждое место здесь хранит какую-то загадку

Вокруг света
Болезнь дочери, скандалы с Эмбер Херд и крах карьеры: личные драмы Джонни Деппа Болезнь дочери, скандалы с Эмбер Херд и крах карьеры: личные драмы Джонни Деппа

Звездный актер кино "Пираты Карибского моря" пережил серьезные испытания в жизни

Cosmopolitan
История токсичного опекунства Бритни Спирс История токсичного опекунства Бритни Спирс

Рассказываем сложную историю взаимоотношений Бритни и ее отца

GQ
Сколько можно заработать на глэмпинге: ультимативный гид Сколько можно заработать на глэмпинге: ультимативный гид

Прибыль глэмпинга можно оценивать так же, как и обычных отелей или хостелов

Inc.
Меган получает все, что хочет. Колин Кэмпбелл: «Меган и Гарри. Подлинная история» Меган получает все, что хочет. Колин Кэмпбелл: «Меган и Гарри. Подлинная история»

Леди Колин Кэмпбелл, кажется, знает все тайны британского королевского двора

СНОБ
Упсала-Цирк Упсала-Цирк

Упсала-Цирк – единственный в мире цирк для хулиганов

Собака.ru
«Для меня иметь политическую позицию — важно». Интервью с танцовщиком Сергеем Полуниным «Для меня иметь политическую позицию — важно». Интервью с танцовщиком Сергеем Полуниным

Сергей Полунин рассказал, как снялся в клипе Depeche Mode и поработал с Sia

СНОБ
Открыть в приложении