Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени

N+1Наука

Редактирование с помощью CRISPR/Cas впервые испытали внутривенно

Полина Лосева

Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени с помощью CRISPR/Cas. Все они страдают транстиретиновым амилоидоизом — болезнью, при которой белок транстиретин накапливается в жизненно важных органах. Всего через месяц после начала терапии концентрации транстиретина у них в крови снизились на 50-90 процентов, а серьезных побочных эффектов не возникло. Так исследователи продемонстрировали, что CRISPR-терапию можно вводить внутривенно — и она находит свою мишень. Отчет об испытании опубликован в журнале The New England Journal of Medicine.

Несмотря на то, что система генетического редактирования CRISPR/Cas пользуется большой популярностью у молекулярных биологов, в медицине ее пока применяют с осторожностью. В основном CRISPR-редактирование применяют, чтобы поправить что-нибудь в клетках крови, выделенных из организма пациента — например, сделать их устойчивыми к ВИЧ или заставить их производить «правильный» вариант гемоглобина — а затем вернуть обратно в кровоток.

Запускать «молекулярные ножницы» внутрь организма теоретически гораздо более рискованно — при этом важно проконтролировать, что CRISPR/Cas внесла нужные правки в ДНК и не внесла ненужных. Поэтому до сих пор генетическое редактирование in vivo использовали только в относительно изолированном от кровотока органе — внутри глаза. Пациенту сделали инъекцию под сетчатку, но при этом предполагалось, что CRISPR/Cas не выйдет за пределы органа.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Биомаркеры болезней сердца предсказали риск возникновения рака Биомаркеры болезней сердца предсказали риск возникновения рака

Какие биомаркеры сердечно-сосудистых заболеваний могут ускорять развитие рака

N+1
«Каждый за себя»: как я стала матерью-одиночкой и заработала первый миллион «Каждый за себя»: как я стала матерью-одиночкой и заработала первый миллион

#НЕзависимая Надежда Озимова — как ей удалось создать курс по брендингу

Cosmopolitan
Разработаны методы генного редактирование смертельно опасных заболеваний мозга Разработаны методы генного редактирование смертельно опасных заболеваний мозга

Ученые успешно применили технологии генного редактирования для коррекции мутаций

ТехИнсайдер
Спортивное питание: наращивает мышцы или убивает почки? Спортивное питание: наращивает мышцы или убивает почки?

Сегодня проблему стройматериалов для мускулов решают волшебные пилюли

Maxim
Кетчуп и зубная щетка: неожиданные вещи, которые изобрели китайцы Кетчуп и зубная щетка: неожиданные вещи, которые изобрели китайцы

На самом деле китайцы изобрели множество привычных нам вещей

ТехИнсайдер
Прокаженных в средневековой Англии накормили некачественным мясом Прокаженных в средневековой Англии накормили некачественным мясом

Археолог выяснил рацион питания больных из лепрозория в городе Чичестер

N+1
Дайсон против Дайсона Дайсон против Дайсона

Как работает сфера Дайсона

Наука и жизнь
Женский орден на мужской груди Женский орден на мужской груди

Система орденов Российской империи отличалась от советского времени и наших дней

Дилетант
Стать эгоисткой, чтобы... спасти отношения Стать эгоисткой, чтобы... спасти отношения

Психолог: как здоровый эгоизм и любовь к себе помогут жить счастливее

Psychologies
Продажи как искусство: 4 книги для развития навыков и харизмы Продажи как искусство: 4 книги для развития навыков и харизмы

Какой он, продажник XXI века? Книги по новым технологиям продаж

Популярная механика
Химики заменили пластик соевой пленкой Химики заменили пластик соевой пленкой

Материалы из соевого белка в будущем смогут стать заменой пластиковой упаковки

N+1
Как справиться с акклиматизацией в другом климате, на море и в горах Как справиться с акклиматизацией в другом климате, на море и в горах

Как справиться с акклиматизацией в различных условиях

РБК
«Я не телепат, дорогая!»: почему мужчины не догадываются, чего мы от них ждем «Я не телепат, дорогая!»: почему мужчины не догадываются, чего мы от них ждем

Как мужчины пытаются угадать, что нам нужно, м как у них это не получается

Cosmopolitan
«Позови человека». Почему боты не заменят живых операторов на 100 процентов «Позови человека». Почему боты не заменят живых операторов на 100 процентов

Когда автоматизация не вредит, а помогает клиентскому сервису

СНОБ
Харассмент на работе: что это такое и как с ним бороться Харассмент на работе: что это такое и как с ним бороться

Что делать тем, кто подвергся харассменту? Выясняем вместе с экспертами

Psychologies
Напуганные щитомордники с маленьким запасом яда не стали кусаться и сбежали Напуганные щитомордники с маленьким запасом яда не стали кусаться и сбежали

Китайские щитомордники чувствуют, сколько яда у них осталось

N+1
Бедовый месяц Бедовый месяц

Почему именно совместные каникулы опасны для пар?

Cosmopolitan
Первая в Антарктиде: почему в честь геолога Марии Кленовой назвали горы на Новой Земле Первая в Антарктиде: почему в честь геолога Марии Кленовой назвали горы на Новой Земле

Кленова стала первой женщиной в мире, возглавившей научную экспедицию

Forbes
Больше энергии, чем целые страны: действительно ли добыча биткоина вредит экологии Больше энергии, чем целые страны: действительно ли добыча биткоина вредит экологии

Критики биткоина утверждают, что его производство наносит огромный вред природе

Forbes
Иммунитет 2.0 Иммунитет 2.0

Их называют бактериофагами, и они едят опасные бактерии на завтрак, обед и ужин

Men’s Health
Как выбрать чистку лица под тип кожи: подробная инструкция Как выбрать чистку лица под тип кожи: подробная инструкция

Подробный гид по подбору чистки лица в соответствии с типом кожи

Cosmopolitan
Гламурная Хлои Кардашьян: горячие фото звезды реалити-шоу и бизнесвумен Гламурная Хлои Кардашьян: горячие фото звезды реалити-шоу и бизнесвумен

Рассказ о жизни звезды реалити-шоу «Семейство Кардашьян»

Playboy
Древнейшему золотому украшению юга Германии оказалось 3800 лет Древнейшему золотому украшению юга Германии оказалось 3800 лет

В женском захоронении раннего бронзового века найдено украшение из золота

N+1
Основательница клиники эстетической медицины — о дистанции с пациентами Основательница клиники эстетической медицины — о дистанции с пациентами

Врач-косметолог о том, почему нельзя работать на скорость и о доверии пациентов

РБК
Таитянские улитки пережили вымирание сородичей благодаря любви к освещенным местам Таитянские улитки пережили вымирание сородичей благодаря любви к освещенным местам

Здесь им не страшны инвазивные хищные улитки.

N+1
Хорошая девочка Хорошая девочка

Анну Котову-Дерябину привыкли видеть в образах взбалмошных блондинок

OK!
На берегу Каспийского моря разглядели крупнейший оползень Земли На берегу Каспийского моря разглядели крупнейший оползень Земли

Сход оползня на берегу Каспийского моря вызвала трансгрессия моря в плейстоцене

N+1
«Запрещаю себе хотеть»: зачем люди отказываются от секса, вкусной еды и других радостей «Запрещаю себе хотеть»: зачем люди отказываются от секса, вкусной еды и других радостей

К чему приводит аскетизм от своих радостей?

Psychologies
Мобильный офис Мобильный офис

Как выпускница физфака построила мебельную компанию в России

Forbes
15 привычек продуктивных людей 15 привычек продуктивных людей

Привычки, которые помогут всегда оставаться продуктивными и активными

Psychologies
Открыть в приложении