Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени

N+1Наука

Редактирование с помощью CRISPR/Cas впервые испытали внутривенно

Полина Лосева

Шестеро пациентов легко перенесли генетическое редактирование печени с помощью CRISPR/Cas. Все они страдают транстиретиновым амилоидоизом — болезнью, при которой белок транстиретин накапливается в жизненно важных органах. Всего через месяц после начала терапии концентрации транстиретина у них в крови снизились на 50-90 процентов, а серьезных побочных эффектов не возникло. Так исследователи продемонстрировали, что CRISPR-терапию можно вводить внутривенно — и она находит свою мишень. Отчет об испытании опубликован в журнале The New England Journal of Medicine.

Несмотря на то, что система генетического редактирования CRISPR/Cas пользуется большой популярностью у молекулярных биологов, в медицине ее пока применяют с осторожностью. В основном CRISPR-редактирование применяют, чтобы поправить что-нибудь в клетках крови, выделенных из организма пациента — например, сделать их устойчивыми к ВИЧ или заставить их производить «правильный» вариант гемоглобина — а затем вернуть обратно в кровоток.

Запускать «молекулярные ножницы» внутрь организма теоретически гораздо более рискованно — при этом важно проконтролировать, что CRISPR/Cas внесла нужные правки в ДНК и не внесла ненужных. Поэтому до сих пор генетическое редактирование in vivo использовали только в относительно изолированном от кровотока органе — внутри глаза. Пациенту сделали инъекцию под сетчатку, но при этом предполагалось, что CRISPR/Cas не выйдет за пределы органа.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Немедикаментозное снижение массы обрекло канадца на хроническую боль Немедикаментозное снижение массы обрекло канадца на хроническую боль

Почему может развиться хроническая боль на фоне снижения массы тела

N+1
Болото как русская святыня Болото как русская святыня

Григорий Ревзин о том, как Александр Бродский создал идеальный русский парк

Weekend
У бонобо нашли вокальные диалекты У бонобо нашли вокальные диалекты

Ученые сравнили вокализации бонобо из трех разных зоопарков

N+1
Подои меня нежно Подои меня нежно

Доильный аппарат создает у коровы впечатление, будто она кормит теленка

Наука
Исследователи обнаружили, что черные дыры могут помочь в процветании жизни, а не положить ей конец Исследователи обнаружили, что черные дыры могут помочь в процветании жизни, а не положить ей конец

Черные дыры могут быть не такими губительными для жизни, как предполагалось

Inc.
Атомно-силовой микроскоп разглядел отдельные аминокислоты в белках Атомно-силовой микроскоп разглядел отдельные аминокислоты в белках

Новый метод микроскопии позволяет следить за конформацией биомолекул

N+1
Как найти друзей и сохранить с ними отношения на долгие годы Как найти друзей и сохранить с ними отношения на долгие годы

Как открыться другому человеку? Как сохранить его в своей жизни?

Psychologies
Надежда есть: вакцина от болезни Альцгеймера прошла клинические испытания Надежда есть: вакцина от болезни Альцгеймера прошла клинические испытания

Жизнь пациентов с болезнью Альцгеймера может существенно измениться

Cosmopolitan
Очаровательные сорванцы! Забавные кадры Елизаветы II c королевскими детьми Очаровательные сорванцы! Забавные кадры Елизаветы II c королевскими детьми

Елизавета II обожает находиться в компании внуков и правнуков

Cosmopolitan
Миллион долларов в месяц: на что тратит деньги Павел Дуров Миллион долларов в месяц: на что тратит деньги Павел Дуров

Павел Дуров — один из самых таинственных миллиардеров из России

РБК
Антитела к ферменту синтеза стероидов привели к посинению языка у американки Антитела к ферменту синтеза стероидов привели к посинению языка у американки

Из-за повышенного содержания мелатонина язык американки покрылся пятнами

N+1
Как стать классным профеминистом: полный гайд, чтобы не сесть в лужу Как стать классным профеминистом: полный гайд, чтобы не сесть в лужу

Семь шагов по лесенке прогресса и феминизма

Playboy
Что такое брезгливость? Что такое брезгливость?

Чувство брезгливости – это не что иное, как защитный механизм

Cosmopolitan
Химики заменили пластик соевой пленкой Химики заменили пластик соевой пленкой

Материалы из соевого белка в будущем смогут стать заменой пластиковой упаковки

N+1
Впечатляющие преображения Марины Зудиной: от нежной красотки до роковой дамы Впечатляющие преображения Марины Зудиной: от нежной красотки до роковой дамы

Марина Зудина часто экспериментировала с имиджем и демонстрировала яркие образы

Cosmopolitan
Мифы о зубах: наивная чушь и страшная правда Мифы о зубах: наивная чушь и страшная правда

Ты удивишься, как мало мы знаем об этих забавных штуках у нас во рту

Maxim
Инструмент, а не «бумажка». Зачем и когда вам стоит изменить оргструктуру компании Инструмент, а не «бумажка». Зачем и когда вам стоит изменить оргструктуру компании

Как использовать оргструктуру на полную мощность

Inc.
Бежевый карандаш для идеальных стрелок и еще 9 полезных лайфхаков визажиста Бежевый карандаш для идеальных стрелок и еще 9 полезных лайфхаков визажиста

Лайфхаки от визажиста, о которых те еще не знаешь

Cosmopolitan
Что не стоит делать в постели, если с вами в спальне собака Что не стоит делать в постели, если с вами в спальне собака

Наверняка ты никогда не задумывался об этом, если у тебя нет собаки. Или секса

Maxim
Как Шайа Лабаф легализовал стиль бездомного Как Шайа Лабаф легализовал стиль бездомного

Почему Шайа Лабаф стал если не великим актером, то королем непринужденного стиля

РБК
Как создать собственную игру Как создать собственную игру

Создать собственную игру — голубая мечта многих геймеров

Популярная механика
Спортивная конечная: как легкоатлетка Дарья Клишина преодолела болезнь и завоевала серебро чемпионата мира Спортивная конечная: как легкоатлетка Дарья Клишина преодолела болезнь и завоевала серебро чемпионата мира

Отрывок из из автобиографии Дарьи Клишиной «Прыжок вверх»

Forbes
Дорога к клубу: как создать сообщество фанатов вашего бренда Дорога к клубу: как создать сообщество фанатов вашего бренда

Хотите уменьшить расходы на маркетинг? Есть проверенный способ!

Forbes
Это л....ь Это л....ь

Когда он вышел из дома, изображение сердца на заборе было почти счищено

Playboy
Путеводитель по русским, которых не было Путеводитель по русским, которых не было

6 настоящих историй о ненастоящих людях

Weekend
Том Круз, Хлоя  Морец и Харрисон Форд: актеры, которые работают без каскадеров Том Круз, Хлоя  Морец и Харрисон Форд: актеры, которые работают без каскадеров

Эти актеры не только отлично играют, но и выполняют трюки без каскадеров

Cosmopolitan
Не та длина, карманы не на месте: разбираем ошибки с мини-юбкой на примере звезд Не та длина, карманы не на месте: разбираем ошибки с мини-юбкой на примере звезд

Какие ошибки с короткой юбкой чаще всего совершают девушки

Cosmopolitan
5 способов развить интуицию 5 способов развить интуицию

Интуиция есть у всех, и это навык, который можно и нужно развивать

Psychologies
5 странных приложений для знакомств 5 странных приложений для знакомств

Сервисы для знакомств, способные удивить

GQ
Право на отдых Право на отдых

Трудоголизм стремительно выходит из моды

Vogue
Открыть в приложении