«Генную терапию будут проводить участковые врачи»
Ученый и инвестор Дмитрий Кузьмин — о медицине будущего и «прорывных терапиях» настоящего
Эта статья подготовлена Reminder для совместного проекта с лондонским журналом Zima. Она была опубликована в весеннем номере журнала.
В медицине постоянно появляются новые многообещающие технологии, но не все они проходят проверку временем и доходят до пациентов. Тем не менее есть некоторые направления, которые в ближайшие годы обязательно изменят жизни миллионов людей.
Лондонский венчурный фонд 4BIO Capital инвестирует в медицинские компании, которые предлагают технологические решения для болезней, с которыми человечество еще не научилось бороться. Вести подобный бизнес в России было бы невозможно, говорят в фонде, — сказывается отсутствие бюджетов на дорогостоящие биотехнологии и сравнительно небольшой объем фармацевтического рынка.
Лондон в этой сфере открывает новые перспективы: внушительное количество лабораторий с интересными разработками, доступ к новейшему оборудованию у большинства ученых. Результат — один лишь Кембриджский университет выпускает столько же научных исследований в год, сколько все российские биологи, сравнивает партнер фонда и ученый Дмитрий Кузьмин. Поговорили с ним о том, какой будет медицина будущего.
— Какие направления медицины вы считаете перспективными и в какие инвестируете?
— В России недавно появился новый термин — «прорывные терапии», это дословный перевод английского breakthrough therapy, который на Западе уже стал юридическим термином. Мы не занимаемся обычными таблетками, нам интересно только то, что связано с новыми подходами в медицине. В этом году мы больше всего внимания планируем уделять генной терапии. За последние три года FDA и Европейским медицинским агентством было одобрено пять новых генных терапий. Мы ожидаем одобрения еще восьми.
Сейчас основная задача для многих лабораторий — выйти из «детского сада»: последние пять лет все эти терапии были направлены на лечение очень редких заболеваний, теперь надо переходить к заболеваниям с хотя бы с сотней тысяч больных по миру. По нашим оценкам, индустрии понадобится еще пять лет, чтобы это сделать. А после этого можно уже будет говорить о генной терапии, например, ревматоидного артрита, очень распространенной проблеме.
— Чем генная терапия отличается от геномного редактирования? И как вообще происходит лечение?
— Геномное редактирование — это часть генной терапии. А генная терапия — это очень широкий термин, по сути, это все, что лечит гены.
Как лечат гены с помощью современной одобренной генной терапии? Предположим, есть вредная генетическая мутация, которая вызывает заболевание. Если из-за этой мутации нужный белок не производится или производится в малом количестве, можно сделать так называемую замену генов. Мы берем вирус, убираем его естественный геном и пишем ему новый.
Новый геном содержит в себе последовательность гена и регуляторную последовательность, которая говорит ему, куда «ехать» — например, в печень.
Потом вещество вводится внутривенно или в глаз, если проблема с глазами. Вирус заражает нужные нам клетки, гены попадают туда, и внутри него начинает производиться белок. Важно здесь то, что гены не встраиваются в естественный геном клеток. Процесс идет чуть-чуть параллельно. Это очень хорошо, потому что нет никаких шансов что-то сломать. Но в этом есть и минусы, потому что половина клеток будет терять нужный нам ген, он будет размываться.
Второй подход — встраивание нового гена в геном. У нас в портфеле есть компания Orchard Therapeutics, которая базируется в Лондоне, она занимается именно этим. Допустим, есть больной ребенок, у которого нет иммунной системы — просто не хватает этого гена. Врачи забирают образец клеток его костного мозга, в лаборатории заражают их вирусом, который вставляет нужный ген в геном, и клетки возвращаются обратно. Теперь, сколько бы они ни делились, у них всегда будет этот ген. По-английски это называется gene replacement.