Можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии

N+1Наука

Генная терапия поставила на ноги мышей с миодистрофией

Полина Лосева

Kim et al. / Journal of Clinical Medicine, 2021

Американские ученые проверили, можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии. Оказалось, что одной инъекции генотерапевтического препарата достаточно, чтобы животные начали дольше ходить и больше времени проводить, стоя вертикально. Кроме того, мыши перестали умирать — хотя лечить их начали в тот момент, когда половина животных уже погибла от болезни. Работа опубликована в журнале Science Advances.

Мышечная дистрофия, или миодистрофия — это собирательное название для группы генетических болезней, в ходе которых мышечные клетки постепенно отмирают. Самая известная и распространенная из них — миодистрофия Дюшенна — вызвана мутацией в гене дистрофина. Этот белок связывает сократительные волокна внутри мышечной клетки с внеклеточным матриксом и сигнальными белками и передает усилие сокращения на окружающую ткань. Без него связующий комплекс не образуется, клетки работают вхолостую и получают искаженные сигналы — и в результате гибнут.

Так выглядит белковый комплекс, который связывает сократительные волокна (актин, слева внизу) с внеклеточным матриксом (сверху). В комплекс входят в том числе дистрофин (красный) и два дистрогликана (светло-голубые). Nowak et al. / EMBO Reports, 2004

Скорость, с которой мышечные волокна перестают работать, в разных дистрофиях бывает разной. Иногда это происходит довольно медленно, и болезнь вызывает лишь легкий дискомфорт. Но миодистрофия Дюшенна, как и некоторые другие дистрофии, развивается быстро и приводит к прогрессирующему параличу. В результате больные часто не доживают до совершеннолетия или зрелости.

Лечения от миодистрофии пока не существует. Ученые пытаются разработать препараты на основе генной терапии и системы CRISPR/CAS — и уже опробовали их на мышах, свиньях и собаках. Такие препараты действительно восстанавливают производство нужного белка в мышцах. Но непонятно, насколько их можно применить к людям. Дело в том, что у людей миодистрофию обычно диагностируют довольно поздно — к этому времени многие мышечные волокна уже повреждены, и непонятно, возможно ли вернуть им работоспособность.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

«Немцы после войны: Как Западной Германии удалось преодолеть нацизм» «Немцы после войны: Как Западной Германии удалось преодолеть нацизм»

Как тяготы послевоенного периода заставили немцев чувствовать себя жертвами

N+1
Чужой снег Чужой снег

«Нелегал»: якутское кино о мигрантах из Киргизии

Weekend
Царь ненастоящий! Царь ненастоящий!

Почему ученые отвергли гипотезу об идентификации останков Филиппа II

N+1
Собраться с силами: 10 лучших мотивационных книг для саморазвития Собраться с силами: 10 лучших мотивационных книг для саморазвития

Лучшие мотивирующие книги, которые стоит прочитать всем

Forbes
Сохраняйте спокойствие Сохраняйте спокойствие

Спокойствие — мощный способ достижения успеха в жизни

kiozk originals
Как тренируется и как питается новый Бэтмен: секреты физической формы Роберта Паттинсона Как тренируется и как питается новый Бэтмен: секреты физической формы Роберта Паттинсона

Обзаводимся такими же мускулами как у Бэтмена

Maxim
Кому на Руси жить взаперти: как Сашу и Яшу лишали прав Кому на Руси жить взаперти: как Сашу и Яшу лишали прав

Налево пойдете — в детдоме заживете, направо пойдете — в интернат попадете

СНОБ
«Я живу в вымышленном мире, в котором встречаюсь со знаменитостью» «Я живу в вымышленном мире, в котором встречаюсь со знаменитостью»

Что делать, если хочется постоянно избегать реальности?

Psychologies
Война героя с авторами: правдивая история «барона-враля» фон Мюнхгаузена Война героя с авторами: правдивая история «барона-враля» фон Мюнхгаузена

За два столетия вышло не менее 600 книг о приключениях барона Мюнхгаузена

Вокруг света
Маркировка шин: как правильно расшифровать все знаки Маркировка шин: как правильно расшифровать все знаки

Полная инструкция по чтению загадочных знаков на покрышке

РБК
Отрывок из нового романа Алексея Сальникова «Оккульттрегер» Отрывок из нового романа Алексея Сальникова «Оккульттрегер»

Роман не теряет трезвый взгляд на российскую действительность

СНОБ
Древних римлян обвинили в падении численности тюленей-монахов Древних римлян обвинили в падении численности тюленей-монахов

Численность тюленей-монахов сократилась в античности из-за активного промысла

N+1
Какие инфекции передаются людям от животных и почему их так сложно победить? Какие инфекции передаются людям от животных и почему их так сложно победить?

Зооноз — слово будущего, которое будет часто звучать в XXI веке

Вокруг света
Гляжусь в тебя, как в зеркало: 6 фильмов о клонировании Гляжусь в тебя, как в зеркало: 6 фильмов о клонировании

Как фильмы рассматривают проблему поведения клонов?

Правила жизни
Последняя минута войны Последняя минута войны

Советский генерал подписал Акт о капитуляции Германии без разрешения Сталина

Вокруг света
Еще 10 неожиданных привычек, которые выдают в тебе интеллектуала Еще 10 неожиданных привычек, которые выдают в тебе интеллектуала

Вторая часть культовой подборки о странностях умных людей

Maxim
10 самых быстрых животных в мире: спринтеры из мира дикой природы 10 самых быстрых животных в мире: спринтеры из мира дикой природы

Рейтинг сверхскоростных животных планеты

ТехИнсайдер
Майя Анджелу: «Письмо к моей дочери». Сборник очерков Майя Анджелу: «Письмо к моей дочери». Сборник очерков

Майя Анджелу рассказывает о пути на пьедестал американской литературы

СНОБ
Что такое интервальное голодание и почему оно вредно Что такое интервальное голодание и почему оно вредно

Как на самом деле работает голод

РБК
Царь Петр: труды и дни Царь Петр: труды и дни

Как дата рождения Петра I вновь стала праздником в России

Караван историй
Арaбская ночь Арaбская ночь

10 секретов красоты от восточных женщин

Лиза
Песня победы Песня победы

История о неперспективных детях, человеческих ценностях и музыке

СНОБ
Секс на природе Секс на природе

О прелестях секса на заросшем берегу

СНОБ
Элитная подача Элитная подача

Почему большой теннис уже 20 лет считается в России элитарным спортом?

Forbes Life
К лету точно похудею: какие гаджеты помогут стать настоящим boss of the gym К лету точно похудею: какие гаджеты помогут стать настоящим boss of the gym

Зачем нужна умная бутылка для воды и как подобрать подходящие наушники

Maxim
Что делать, если ты была нежеланным ребенком в семье: объяснил психолог Что делать, если ты была нежеланным ребенком в семье: объяснил психолог

Нежеланные дети всю жизнь пытаются доказать родителям, что достойны любви

Cosmopolitan
Имплантация зубов: мифы и реальность Имплантация зубов: мифы и реальность

Все «за» и «против» имплантации зубов

VOICE
Лучшие настолки: самые интересные настольные игры для маленькой и большой компании Лучшие настолки: самые интересные настольные игры для маленькой и большой компании

Как не утонуть среди ярких коробок и выбрать самую лучшую и увлекательную игру?

ТехИнсайдер
Зачем собаки метят деревья и как они чувствуют ваш страх: 10 вопросов «с хвостиком» Зачем собаки метят деревья и как они чувствуют ваш страх: 10 вопросов «с хвостиком»

10 вопросов, на которые владельцы псов часто не знают ответов

Вокруг света
10 неожиданных фактов о современной космонавтике 10 неожиданных фактов о современной космонавтике

Интересные и неожиданные факты о современной космонавтике

ТехИнсайдер
Открыть в приложении