Можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии

N+1Наука

Генная терапия поставила на ноги мышей с миодистрофией

Полина Лосева

Kim et al. / Journal of Clinical Medicine, 2021

Американские ученые проверили, можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии. Оказалось, что одной инъекции генотерапевтического препарата достаточно, чтобы животные начали дольше ходить и больше времени проводить, стоя вертикально. Кроме того, мыши перестали умирать — хотя лечить их начали в тот момент, когда половина животных уже погибла от болезни. Работа опубликована в журнале Science Advances.

Мышечная дистрофия, или миодистрофия — это собирательное название для группы генетических болезней, в ходе которых мышечные клетки постепенно отмирают. Самая известная и распространенная из них — миодистрофия Дюшенна — вызвана мутацией в гене дистрофина. Этот белок связывает сократительные волокна внутри мышечной клетки с внеклеточным матриксом и сигнальными белками и передает усилие сокращения на окружающую ткань. Без него связующий комплекс не образуется, клетки работают вхолостую и получают искаженные сигналы — и в результате гибнут.

Так выглядит белковый комплекс, который связывает сократительные волокна (актин, слева внизу) с внеклеточным матриксом (сверху). В комплекс входят в том числе дистрофин (красный) и два дистрогликана (светло-голубые). Nowak et al. / EMBO Reports, 2004

Скорость, с которой мышечные волокна перестают работать, в разных дистрофиях бывает разной. Иногда это происходит довольно медленно, и болезнь вызывает лишь легкий дискомфорт. Но миодистрофия Дюшенна, как и некоторые другие дистрофии, развивается быстро и приводит к прогрессирующему параличу. В результате больные часто не доживают до совершеннолетия или зрелости.

Лечения от миодистрофии пока не существует. Ученые пытаются разработать препараты на основе генной терапии и системы CRISPR/CAS — и уже опробовали их на мышах, свиньях и собаках. Такие препараты действительно восстанавливают производство нужного белка в мышцах. Но непонятно, насколько их можно применить к людям. Дело в том, что у людей миодистрофию обычно диагностируют довольно поздно — к этому времени многие мышечные волокна уже повреждены, и непонятно, возможно ли вернуть им работоспособность.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

«Хаббл» увидел пару из белого карлика и голубого бродяги «Хаббл» увидел пару из белого карлика и голубого бродяги

«Хаббл» подтвердил рождение голубого бродяги от пары с белым карликом

N+1
Орел и менора: почему россияне выбирают Израиль для второго гражданства Орел и менора: почему россияне выбирают Израиль для второго гражданства

Почему соотечественников тянет в Израиль и как получить второе гражданство?

Forbes
Бактерию обвинили в гибели миллиардов морских звезд у западного побережья Северной Америки Бактерию обвинили в гибели миллиардов морских звезд у западного побережья Северной Америки

Биологи выяснили, что было возбудителем истощающей болезни морских звезд

N+1
Банановая диета для похудения на 3 и 7 дней: меню и результаты Банановая диета для похудения на 3 и 7 дней: меню и результаты

Пробовали ли вы худеть на бананах?

VOICE
Иммунитет от хамства: как реагировать на грубость Иммунитет от хамства: как реагировать на грубость

Как защититься от хамства, не опускаясь до него?

Psychologies
Этот удивительный советский поезд на магнитной подушке четверть века провел Этот удивительный советский поезд на магнитной подушке четверть века провел

ТП-01 — первый советский маглев, поезд на магнитной подушке

ТехИнсайдер
Как правильно восстанавливаться после травмы Как правильно восстанавливаться после травмы

Восстановление после травмы — своего рода искусство

ТехИнсайдер
Одна вокруг света: автополомка в джунглях и открытие границ Одна вокруг света: автополомка в джунглях и открытие границ

171-я серия о кругосветном путешествии москвички Ирины Сидоренко

Forbes
Будь как дома Будь как дома

Комфортные и безмятежные трёхуровневые апартаменты в Барвихе

SALON-Interior
Налепили Налепили

Легенды и традиции разных стран, связанные с пельменями

Лиза
«Меня не проведешь»: почему мы не верим, что нами можно манипулировать «Меня не проведешь»: почему мы не верим, что нами можно манипулировать

Отрывок книги Тали Шарот «Иллюзии человеческого мозга»

Forbes
Палеоантропологи впервые обнаружили останки денисовца вне Алтая и Тибета Палеоантропологи впервые обнаружили останки денисовца вне Алтая и Тибета

Зуб небольшой девочки, жившей 164–131 тысячу лет назад, был найден в Лаосе

N+1
Блокчейн-обменник Блокчейн-обменник

Как основатели Via Protocol запустили платежную систему для криптовалюты

Forbes
Русский комиссар при Наполеоне Русский комиссар при Наполеоне

Как опрометчиво отдавать себя в руки врага, рассчитывая на его благородство!

Дилетант
Одна вокруг света: голубая лагуна и испытание джунглями Одна вокруг света: голубая лагуна и испытание джунглями

170-я серия о кругосветном путешествии москвички Ирины Сидоренко: Амазония

Forbes
Раскрываем секрет тренировок и питания Джеки Чана Раскрываем секрет тренировок и питания Джеки Чана

Что нужно сделать, чтобы в свои года быть таким же крутым, как Джеки Чан в 70?

Maxim
Либидо, память тела и внутренние установки: как психика делает секс болезненным Либидо, память тела и внутренние установки: как психика делает секс болезненным

Все у нас в голове. И боль во время интимной близости – не исключение

Лиза
Как эффективно использовать моменты, когда ничего не хочется делать Как эффективно использовать моменты, когда ничего не хочется делать

Как вести себя, чтобы зарядиться энергией

Psychologies
История одной вещи: авоська, которая всюду сопровождала советского гражданина История одной вещи: авоська, которая всюду сопровождала советского гражданина

Как сумка-сетка появилась в СССР и откуда взялось само слово «авоська»

Правила жизни
Гантели на пенсию Гантели на пенсию

Как будет выглядеть спорт в ближайшем и отдаленном будущем?

Forbes Life
Найденный в Приазовье 61 год назад зуб назвали неандертальским Найденный в Приазовье 61 год назад зуб назвали неандертальским

Палеоантропологи изучили моляр, найденный во время раскопок памятника Рожок-1

N+1
Что такое сверхбыстрая мода и чем она опасна Что такое сверхбыстрая мода и чем она опасна

Ultra fast fashion — что это за феномен и причем тут Shein?

РБК
Настоящие гиганты: 5 самых больших динозавров, когда-либо существовавших на Земле Настоящие гиганты: 5 самых больших динозавров, когда-либо существовавших на Земле

Некоторые динозавры могли бы заглядывать в окна 9-этажного дома.

ТехИнсайдер
«Яд определяется дозой»: как опасные вещества, проблемы и стресс делают нас сильнее «Яд определяется дозой»: как опасные вещества, проблемы и стресс делают нас сильнее

Глава из книги Никласа Брендборга «Загадка нестареющей медузы»

Forbes
Почему не растет борода и как это исправить Почему не растет борода и как это исправить

Ускорить рост бороды помогут правильная диета и уход за кожей

РБК
Оборотная сторона стресса Оборотная сторона стресса

Наша жизнь – сплошной стресс и от него все беды. Но так ли это?

Лиза
Эту девочку леди Ди звала своей доченькой: кто она и что с ней сейчас Эту девочку леди Ди звала своей доченькой: кто она и что с ней сейчас

Мало кто знает, что у принцессы Дианы была в Индии названая дочь

Cosmopolitan
Что посмотреть в Калужской области: маршрут на выходные для любителей истории и мистики Что посмотреть в Калужской области: маршрут на выходные для любителей истории и мистики

Калужская область — что посмотреть в «столице» русского старообрядчества

Вокруг света
Самый честный гаишник в СССР: история Мулло Нурова, который оштрафовал жену Самый честный гаишник в СССР: история Мулло Нурова, который оштрафовал жену

О Мулло Нурове до сих пор ходят легенды

VOICE
Комендант земного ада Комендант земного ада

История коменданта Андерсонвилля, капитана армии Конфедерации Генри Вирца

Дилетант
Открыть в приложении