Можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии

N+1Наука

Генная терапия поставила на ноги мышей с миодистрофией

Полина Лосева

Kim et al. / Journal of Clinical Medicine, 2021

Американские ученые проверили, можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии. Оказалось, что одной инъекции генотерапевтического препарата достаточно, чтобы животные начали дольше ходить и больше времени проводить, стоя вертикально. Кроме того, мыши перестали умирать — хотя лечить их начали в тот момент, когда половина животных уже погибла от болезни. Работа опубликована в журнале Science Advances.

Мышечная дистрофия, или миодистрофия — это собирательное название для группы генетических болезней, в ходе которых мышечные клетки постепенно отмирают. Самая известная и распространенная из них — миодистрофия Дюшенна — вызвана мутацией в гене дистрофина. Этот белок связывает сократительные волокна внутри мышечной клетки с внеклеточным матриксом и сигнальными белками и передает усилие сокращения на окружающую ткань. Без него связующий комплекс не образуется, клетки работают вхолостую и получают искаженные сигналы — и в результате гибнут.

Так выглядит белковый комплекс, который связывает сократительные волокна (актин, слева внизу) с внеклеточным матриксом (сверху). В комплекс входят в том числе дистрофин (красный) и два дистрогликана (светло-голубые). Nowak et al. / EMBO Reports, 2004

Скорость, с которой мышечные волокна перестают работать, в разных дистрофиях бывает разной. Иногда это происходит довольно медленно, и болезнь вызывает лишь легкий дискомфорт. Но миодистрофия Дюшенна, как и некоторые другие дистрофии, развивается быстро и приводит к прогрессирующему параличу. В результате больные часто не доживают до совершеннолетия или зрелости.

Лечения от миодистрофии пока не существует. Ученые пытаются разработать препараты на основе генной терапии и системы CRISPR/CAS — и уже опробовали их на мышах, свиньях и собаках. Такие препараты действительно восстанавливают производство нужного белка в мышцах. Но непонятно, насколько их можно применить к людям. Дело в том, что у людей миодистрофию обычно диагностируют довольно поздно — к этому времени многие мышечные волокна уже повреждены, и непонятно, возможно ли вернуть им работоспособность.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

«Мозг: еда и новизна. Почему нас тянет к новому и вкусному» «Мозг: еда и новизна. Почему нас тянет к новому и вкусному»

Как еда вызывает эмоции

N+1
Дочки советских актрис, которые не унаследовали красоту и талант матерей Дочки советских актрис, которые не унаследовали красоту и талант матерей

Иногда яблоко от яблони падает дальше обычного

VOICE
Органический радикал нарушил правило Каши Органический радикал нарушил правило Каши

Анион-радикал замещенного арена может нарушать правило Каши

N+1
Пришельцы в Балтике: кто они, откуда и почему прижились? Пришельцы в Балтике: кто они, откуда и почему прижились?

Биологические инвазии — это глобальное экологическое явление

Наука и жизнь
Лето без хита: почему в музыке не хватило героев и при чем тут Морган Уоллен Лето без хита: почему в музыке не хватило героев и при чем тут Морган Уоллен

Год без хита: как музыка ушла в прошлое

Правила жизни
Дерни себя за волосы: 10 странных способов сделать утро не таким мучительным Дерни себя за волосы: 10 странных способов сделать утро не таким мучительным

Самые действенные советы, как перестать ненавидеть утро и нормально просыпаться

VOICE
6 заболеваний, которые могут скрываться за обычным насморком 6 заболеваний, которые могут скрываться за обычным насморком

Часто при насморке все сразу тянутся за каплями. Но так ли все просто?

Лиза
Вопрос психологу: я узнала, что у мужа есть другая женщина. Как себя вести? Вопрос психологу: я узнала, что у мужа есть другая женщина. Как себя вести?

Стоит ли что-то предпринимать, если муж вам изменяет?

VOICE
Последнее искушение анархиста: трагедия жизни князя Кропоткина Последнее искушение анархиста: трагедия жизни князя Кропоткина

Петр Кропоткин — почти что второй Ломоносов

Вокруг света
Как экономить, если денег и так ни на что не хватает? Способы, которые работают Как экономить, если денег и так ни на что не хватает? Способы, которые работают

Как экономить еще сильнее, если ты уже экономишь?

VOICE
Палеогенетики уточнили происхождение первых земледельцев Европы Палеогенетики уточнили происхождение первых земледельцев Европы

Палеогенетики уточнили происхождение неолитического населения Европы и Анатолии

N+1
Царь Петр: труды и дни Царь Петр: труды и дни

Как дата рождения Петра I вновь стала праздником в России

Караван историй
О сложных чувствах, повторном браке и потере ребенка: 7 психологических книг О сложных чувствах, повторном браке и потере ребенка: 7 психологических книг

Подборка книг, которая поможет справиться с трудностями бережнее и эффективнее

Psychologies
Краткая история виниловых проигрывателей в СССР Краткая история виниловых проигрывателей в СССР

Виниловых проигрыватели в СССР: иногда инженеры создавали нечто любопытное

Maxim
Живший более шести миллионов лет назад крокодил указал на морское прошлое гавиалов Живший более шести миллионов лет назад крокодил указал на морское прошлое гавиалов

Палеонтологи обнаружили окаменелости морского крокодила из семейства гавиаловых

N+1
«Боюсь, что парень пользуется мной, чтобы забыть другую девушку» «Боюсь, что парень пользуется мной, чтобы забыть другую девушку»

Как справиться с тревогой в начале новых отношений?

Psychologies
5 упражнений, которые помогут снять боли в спине: разгрузка для тех, кто ведет сидячий образ жизни 5 упражнений, которые помогут снять боли в спине: разгрузка для тех, кто ведет сидячий образ жизни

Простые упражнения, которые помогут расслабить позвоночник

ТехИнсайдер
Бьюти-эксперт Елена Крыгина: о бестактных вопросах, личных границах и критериях «идеального партнера» Бьюти-эксперт Елена Крыгина: о бестактных вопросах, личных границах и критериях «идеального партнера»

Елена Крыгина — что помогает ей поддерживать внутренний баланс

Psychologies
«Мы не уважаем богатых, но все хотим богатства»: главное из интервью Рубена Варданяна «Мы не уважаем богатых, но все хотим богатства»: главное из интервью Рубена Варданяна

Рубен Варданян — имеет ли еще бизнес влияние на принятие решений в стране

Forbes
«Все мои мужчины исчезали после секса. У меня никогда не было серьезных отношений» «Все мои мужчины исчезали после секса. У меня никогда не было серьезных отношений»

Почему сценарии в отношениях могут повторяться?

Psychologies
5 обязательных книг, которые должен прочесть каждый, кто хочет стать писателем 5 обязательных книг, которые должен прочесть каждый, кто хочет стать писателем

Советы о том, как написать книгу, от признанных мастеров

Maxim
История одной вещи: кипятильник, незаменимый в командировке и путешествии История одной вещи: кипятильник, незаменимый в командировке и путешествии

Рассказываем его историю советского кипятильника

Правила жизни
Как выбрать одежду и экипировку для летних пробежек Как выбрать одежду и экипировку для летних пробежек

Как сделать пробежки в жаркое время года удобными и безопасными

Maxim
«Не смей со мной так разговаривать»: почему эта фраза — признак проблем в отношениях «Не смей со мной так разговаривать»: почему эта фраза — признак проблем в отношениях

Как понять, что у вас еще есть шанс понять друг друга, и что для этого сделать?

Psychologies
Внутреннее неспокойствие: 10 вооруженных конфликтов на территории США Внутреннее неспокойствие: 10 вооруженных конфликтов на территории США

Некоторые военные и гражданские конфликты, происходившие на территории США

Вокруг света
Модный приговор: к чему может привести резкая смена образа? Модный приговор: к чему может привести резкая смена образа?

В чем опасность несоответствия имиджа и самого человека?

Psychologies
Примитивный птерозавр оказался двумя видами птерозавроморфов Примитивный птерозавр оказался двумя видами птерозавроморфов

Птерозавроморфы обитали на территории Бразилии 225 миллионов лет назад

N+1
Эпоха Абрамовича в «Челси»: не купил другой клуб Лондона, потому что напомнил Омск, и был готов на все ради любимых игроков Эпоха Абрамовича в «Челси»: не купил другой клуб Лондона, потому что напомнил Омск, и был готов на все ради любимых игроков

Пять историй из жизни «Челси» при российском олигархе Романе Абрамовиче

Maxim
Ужасы и прелести кулачных боев Ужасы и прелести кулачных боев

Собрали все «за» и «против» кулачных боев

Maxim
От Айседоры Дункан до «холостячки» и «женщины-вамп»: как менялась мода в начале XX века От Айседоры Дункан до «холостячки» и «женщины-вамп»: как менялась мода в начале XX века

Взгляд на историю глазами гримера

Вокруг света
Открыть в приложении