Можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии

N+1Наука

Генная терапия поставила на ноги мышей с миодистрофией

Полина Лосева

Kim et al. / Journal of Clinical Medicine, 2021

Американские ученые проверили, можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии. Оказалось, что одной инъекции генотерапевтического препарата достаточно, чтобы животные начали дольше ходить и больше времени проводить, стоя вертикально. Кроме того, мыши перестали умирать — хотя лечить их начали в тот момент, когда половина животных уже погибла от болезни. Работа опубликована в журнале Science Advances.

Мышечная дистрофия, или миодистрофия — это собирательное название для группы генетических болезней, в ходе которых мышечные клетки постепенно отмирают. Самая известная и распространенная из них — миодистрофия Дюшенна — вызвана мутацией в гене дистрофина. Этот белок связывает сократительные волокна внутри мышечной клетки с внеклеточным матриксом и сигнальными белками и передает усилие сокращения на окружающую ткань. Без него связующий комплекс не образуется, клетки работают вхолостую и получают искаженные сигналы — и в результате гибнут.

Так выглядит белковый комплекс, который связывает сократительные волокна (актин, слева внизу) с внеклеточным матриксом (сверху). В комплекс входят в том числе дистрофин (красный) и два дистрогликана (светло-голубые). Nowak et al. / EMBO Reports, 2004

Скорость, с которой мышечные волокна перестают работать, в разных дистрофиях бывает разной. Иногда это происходит довольно медленно, и болезнь вызывает лишь легкий дискомфорт. Но миодистрофия Дюшенна, как и некоторые другие дистрофии, развивается быстро и приводит к прогрессирующему параличу. В результате больные часто не доживают до совершеннолетия или зрелости.

Лечения от миодистрофии пока не существует. Ученые пытаются разработать препараты на основе генной терапии и системы CRISPR/CAS — и уже опробовали их на мышах, свиньях и собаках. Такие препараты действительно восстанавливают производство нужного белка в мышцах. Но непонятно, насколько их можно применить к людям. Дело в том, что у людей миодистрофию обычно диагностируют довольно поздно — к этому времени многие мышечные волокна уже повреждены, и непонятно, возможно ли вернуть им работоспособность.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Палеобиологи прочитали протеом жившего больше 20 миллионов лет назад носорога Палеобиологи прочитали протеом жившего больше 20 миллионов лет назад носорога

Ученые выделили фрагменты древних белков из зубной эмали миоценового носорога

N+1
Режим многозадачности: как выполнять несколько задач одновременно и не сойти с ума Режим многозадачности: как выполнять несколько задач одновременно и не сойти с ума

Может ли человек быть многозадачным?

Популярная механика
Как появилась Вселенная? Ответ может скрываться в водах Байкала Как появилась Вселенная? Ответ может скрываться в водах Байкала

Ключ к разгадке сотворения Вселенной может находиться в глубинах Байкала

ТехИнсайдер
Палеоантропологи впервые обнаружили останки денисовца вне Алтая и Тибета Палеоантропологи впервые обнаружили останки денисовца вне Алтая и Тибета

Зуб небольшой девочки, жившей 164–131 тысячу лет назад, был найден в Лаосе

N+1
Кузница достойных жен: как жили воспитанницы Смольного института благородных девиц Кузница достойных жен: как жили воспитанницы Смольного института благородных девиц

Чему учились «смолянки» и как жили в стенах института

Forbes
От зеленого до красного. 6 оттенков, которые должны быть в твоем рационе От зеленого до красного. 6 оттенков, которые должны быть в твоем рационе

Какие именно цвета должны чаще присутствовать в твоей тарелке и почему?

Лиза
История связи История связи

Почтовая служба оказала огромное влияние на развитие всей мировой инфраструктуры

Вокруг света
Кино эпохи замещения Кино эпохи замещения

«Святым тут не место»: версия Пола Шрейдера, которую мы заслужили

Weekend
С волжским размахом С волжским размахом

Самарская область — Жигулевские горы, Волга и удивительные речные приключения

Отдых в России
Дети и супруги от первого брака: как найти общий язык? Дети и супруги от первого брака: как найти общий язык?

Как строить отношения между новыми женами или мужьями и «старыми» детьми?

Psychologies
Uber для дальнобойщиков: история стартапа Fura Uber для дальнобойщиков: история стартапа Fura

История приложения, облегчающего жизнь дальнобойщикам

Inc.
10 нерешенных математических задач, с которыми академики не могут справиться по сей день 10 нерешенных математических задач, с которыми академики не могут справиться по сей день

Нерешенные задачи, которые до сих пор остаются неподвластными даже лучшим умам

ТехИнсайдер
Не особенные люди. Директор московской «Ночлежки» Дарья Байбакова — о системной помощи бездомным, новых проектах и современной благотворительности Не особенные люди. Директор московской «Ночлежки» Дарья Байбакова — о системной помощи бездомным, новых проектах и современной благотворительности

Как сейчас устроена работа «Ночлежки»

СНОБ
Умные лайфхаки для вашего автомобиля: комфортное вождение Умные лайфхаки для вашего автомобиля: комфортное вождение

Эти хитрости для автовладельцев помогут продлить срок жизни вашего автомобиля

ТехИнсайдер
Когда лампочка не зажглась: великие провалы Томаса Эдисона Когда лампочка не зажглась: великие провалы Томаса Эдисона

Даже у Томаса Эдисона некоторые идеи оборачивались неудачами

Вокруг света
Главная афера XX века: невероятная история автомобиля Dale Главная афера XX века: невероятная история автомобиля Dale

Как же выглядел невероятный проект автомобиля Dale?

РБК
Не впадать в зеленую тоску: как Дрю Бэрримор продвигает экоинициативы Не впадать в зеленую тоску: как Дрю Бэрримор продвигает экоинициативы

Тональность высказываний — шанс достучаться до самой широкой аудитории

Forbes
В шкуре лобстера В шкуре лобстера

«Волк»: социальный хоррор, подражающий Лантимосу

Weekend
Сохатый хозяин леса: что мы знаем о лосях Сохатый хозяин леса: что мы знаем о лосях

Этот могучий зверь стал героем многих легенд

Вокруг света
Смешивание с электронами помогло приостановить вращение молекулярных ионов Смешивание с электронами помогло приостановить вращение молекулярных ионов

Смешивание катионов метилидина с электронами в криогенном накопительном кольце

N+1
Почему волосы иногда седеют даже у молодых и стоит или об этом переживать? Почему волосы иногда седеют даже у молодых и стоит или об этом переживать?

Почему седина порой возникает и в 20 лет?

ТехИнсайдер
Cтрах разрыва: когда пора уходить Cтрах разрыва: когда пора уходить

Почему страх разрыва только вредит отношениям?

Psychologies
Кого считать мертвым: как менялись представления о границе между жизнью и смертью Кого считать мертвым: как менялись представления о границе между жизнью и смертью

Современная медицина поставила под сомнение привычную черту смерти

Вокруг света
Как общаться с нарциссами: 5 подсказок Как общаться с нарциссами: 5 подсказок

Способы противостоять нарциссическим личностям

Psychologies
Сексуальные привычки животных: 5 самых необычных способов оплодотворения в дикой природе Сексуальные привычки животных: 5 самых необычных способов оплодотворения в дикой природе

Самые странные способы оплодотворить свою вторую половинку в животном мире

Популярная механика
В это сложно поверить: 5 диких ритуалов древних племен, которые проводятся до сих пор В это сложно поверить: 5 диких ритуалов древних племен, которые проводятся до сих пор

На одной планете с нами живут люди, далекие от современных забот

ТехИнсайдер
Вопрос психологу: я узнала, что у мужа есть другая женщина. Как себя вести? Вопрос психологу: я узнала, что у мужа есть другая женщина. Как себя вести?

Стоит ли что-то предпринимать, если муж вам изменяет?

VOICE
Один дом, две собаки, трое детей, четыре года брака: союз Тарасовых в цифрах Один дом, две собаки, трое детей, четыре года брака: союз Тарасовых в цифрах

Анастасия и Дмитрий Тарасовы уже четыре года в браке. Как развивался этот союз?

VOICE
Мем как легенда Мем как легенда

Культура – всего лишь скопище вирусов, или мемов. «Но это не точно»

Вокруг света
Как забыть женатого любовника и закончить отношения: 5 приемов Как забыть женатого любовника и закончить отношения: 5 приемов

Как забыть женатого мужчину и пережить боль от разрыва

Psychologies
Открыть в приложении