Можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии

N+1Наука

Генная терапия поставила на ноги мышей с миодистрофией

Полина Лосева

Kim et al. / Journal of Clinical Medicine, 2021

Американские ученые проверили, можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии. Оказалось, что одной инъекции генотерапевтического препарата достаточно, чтобы животные начали дольше ходить и больше времени проводить, стоя вертикально. Кроме того, мыши перестали умирать — хотя лечить их начали в тот момент, когда половина животных уже погибла от болезни. Работа опубликована в журнале Science Advances.

Мышечная дистрофия, или миодистрофия — это собирательное название для группы генетических болезней, в ходе которых мышечные клетки постепенно отмирают. Самая известная и распространенная из них — миодистрофия Дюшенна — вызвана мутацией в гене дистрофина. Этот белок связывает сократительные волокна внутри мышечной клетки с внеклеточным матриксом и сигнальными белками и передает усилие сокращения на окружающую ткань. Без него связующий комплекс не образуется, клетки работают вхолостую и получают искаженные сигналы — и в результате гибнут.

Так выглядит белковый комплекс, который связывает сократительные волокна (актин, слева внизу) с внеклеточным матриксом (сверху). В комплекс входят в том числе дистрофин (красный) и два дистрогликана (светло-голубые). Nowak et al. / EMBO Reports, 2004

Скорость, с которой мышечные волокна перестают работать, в разных дистрофиях бывает разной. Иногда это происходит довольно медленно, и болезнь вызывает лишь легкий дискомфорт. Но миодистрофия Дюшенна, как и некоторые другие дистрофии, развивается быстро и приводит к прогрессирующему параличу. В результате больные часто не доживают до совершеннолетия или зрелости.

Лечения от миодистрофии пока не существует. Ученые пытаются разработать препараты на основе генной терапии и системы CRISPR/CAS — и уже опробовали их на мышах, свиньях и собаках. Такие препараты действительно восстанавливают производство нужного белка в мышцах. Но непонятно, насколько их можно применить к людям. Дело в том, что у людей миодистрофию обычно диагностируют довольно поздно — к этому времени многие мышечные волокна уже повреждены, и непонятно, возможно ли вернуть им работоспособность.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Выцарапанное на Золотых воротах изображение назвали тамгой Андрея Боголюбского Выцарапанное на Золотых воротах изображение назвали тамгой Андрея Боголюбского

Что означает тамга, обнаруженная во Владимире на Золотых воротах

N+1
Вернуть свою жизнь: как перестать зависеть от капризов пожилых родителей Вернуть свою жизнь: как перестать зависеть от капризов пожилых родителей

Если вы в свои 40+ подчинены воле родителей, то у нас для вас плохие новости

Psychologies
Найденная рыбаками на дне Тайваньского пролива древняя челюсть принадлежала денисовцу Найденная рыбаками на дне Тайваньского пролива древняя челюсть принадлежала денисовцу

Кусок нижней челюсти архаичного человека Penghu-1 принадлежал денисовцу

N+1
10 рабочих советов, как скинуть вес, от людей, которым удалось победить ожирение 10 рабочих советов, как скинуть вес, от людей, которым удалось победить ожирение

Только проверенные жизнью советы по похудению от реальных людей

Maxim
Эмоциональный интеллект Эмоциональный интеллект

Новое представление о том, что значит быть «умным»

kiozk originals
Химики получили графин с помощью обратимой реакции метатезиса Химики получили графин с помощью обратимой реакции метатезиса

Химики получили кристаллический графин по реакции метатезиса алкинов

N+1
На темную сторону: преимущества и стоимость атермальной тонировки На темную сторону: преимущества и стоимость атермальной тонировки

Что такое атермальная тонировка?

РБК
Как правильно худеть к лету: 6 советов эндокринолога Как правильно худеть к лету: 6 советов эндокринолога

Как привести себя в форму с пользой для здоровья? Рассказывает эндокринолог

Psychologies
Удушающая забота: что такое синдром Мюнхгаузена и почему он опасен Удушающая забота: что такое синдром Мюнхгаузена и почему он опасен

Расстройство, при котором человек имитирует симптомы реальных заболеваний

Forbes
«Видел все, кроме смертной казни»: путешествие Антона Чехова на «край географии» «Видел все, кроме смертной казни»: путешествие Антона Чехова на «край географии»

21 апреля 1890 Антон Чехов отправился на Сахалин и далее вокруг Азии

Вокруг света
Убить невинного Убить невинного

Тексты Франца Кафки как игровая вселенная катастроф

Weekend
4 красных флага в ее сообщениях: мужчины о том, почему не зашли дальше переписки 4 красных флага в ее сообщениях: мужчины о том, почему не зашли дальше переписки

Красных флажки, которые могут стать препятствием встречи в реале

Psychologies
Хэви-метал и мода: рассказываем как менялся стиль, прикид и гламур тяжелой музыки на антигламурных примерах Хэви-метал и мода: рассказываем как менялся стиль, прикид и гламур тяжелой музыки на антигламурных примерах

Вряд ли металлистов можно назвать самыми стильными и модными

Maxim
Как сейчас живет Бекхэм: ремонтирует дом за 37 млн и за день зарабатывает месячную зарплату футболиста Как сейчас живет Бекхэм: ремонтирует дом за 37 млн и за день зарабатывает месячную зарплату футболиста

Вначале мая Дэвиду Бекхэму исполнилось 47 лет. Но он в абсолютном порядке

Maxim
7 колоссальных проектов, которые так и не были возведены 7 колоссальных проектов, которые так и не были возведены

Небоскребы, отели, башни и другие огромные постройки, которые не увидел свет

ТехИнсайдер
Поколение-«сэндвич» в эпоху турбулентности: уроки выживания от Скарлетт О’Хара Поколение-«сэндвич» в эпоху турбулентности: уроки выживания от Скарлетт О’Хара

Чему нам стоит поучиться у героини «Унесенных ветром»?

Psychologies
Ожидание vs реальность Ожидание vs реальность

Когда первый секс явно пошел не по плану

Лиза
Новый японский динозавр помог разобраться в функциях когтей теризинозавров Новый японский динозавр помог разобраться в функциях когтей теризинозавров

Продвинутые теризинозавры при помощи когтей подтягивали к себе ветви деревьев

N+1
«Проиграть, но не потерять уважения к самому себе»: психология поражения «Проиграть, но не потерять уважения к самому себе»: психология поражения

Правильная «работа над ошибками» дает куда больше, чем победы без поражений

Psychologies
Электробайк и велосипед в городской среде: что нужно знать начинающему велосипедисту Электробайк и велосипед в городской среде: что нужно знать начинающему велосипедисту

Стоит ли покупать велосипед или электробайк в городских условиях?

ТехИнсайдер
Режиссер Яна Гладких о сериале Amore more Режиссер Яна Гладких о сериале Amore more

О консерватизме русской публики и поиске того, что делает человека счастливым

СНОБ
Без Zombie и Ziggy: как «трагические оптимисты» из караоке-бара ведут бизнес во время нового кризиса Без Zombie и Ziggy: как «трагические оптимисты» из караоке-бара ведут бизнес во время нового кризиса

Что такое альтернативное караоке и может ли такой бизнес приносить прибыль?

VC.RU
Неспортивно: почему Наоми Осака и Серена Уильямс все еще зарабатывают меньше мужчин Неспортивно: почему Наоми Осака и Серена Уильямс все еще зарабатывают меньше мужчин

За все годы в рейтинг богатейших спортсменов входили всего три женщины

Forbes
Релокация менеджера: как эмигрировать и не навредить карьере Релокация менеджера: как эмигрировать и не навредить карьере

Советы, которые помогут избежать ошибок при релокации по работе

Forbes
Актеры-фронтовики СССР: через что прошли любимцы публики, прежде чем стали кумирами народа Актеры-фронтовики СССР: через что прошли любимцы публики, прежде чем стали кумирами народа

Они сражались не ради славы и оваций, а за то, что любили — за Родину!

ТехИнсайдер
Не стресс и не старение: врач-трихолог рассказал, почему седеют волосы Не стресс и не старение: врач-трихолог рассказал, почему седеют волосы

Почему волосы седеют в раннем возрасте и какие основные мифы есть на этот счет

VOICE
Семейная сага, стокгольмский синдром и драма взросления. 8 бестселлеров, завоевавших любовь критиков Семейная сага, стокгольмский синдром и драма взросления. 8 бестселлеров, завоевавших любовь критиков

Если еще не знакомы с этими романами — самое время это исправить

СНОБ
Хотят, но боятся: что мешает фондам принимать пожертвования в криптовалюте Хотят, но боятся: что мешает фондам принимать пожертвования в криптовалюте

Что мешает фондам благотворительности эффективно использовать цифровую валюту

Forbes
Приводим жизнь в равновесие: как правильно составлять «колесо баланса»? Приводим жизнь в равновесие: как правильно составлять «колесо баланса»?

Справиться с проблемой хаотичного «все и сразу» поможет техника «колесо баланса»

Psychologies
Большое видится на расстоянии: 5 открытий, сделанных на Земле при помощи спутников Большое видится на расстоянии: 5 открытий, сделанных на Земле при помощи спутников

Запущенные на орбиту аппараты помогают находить неизвестные горы и города

Вокруг света
Открыть в приложении