Можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии

N+1Наука

Генная терапия поставила на ноги мышей с миодистрофией

Полина Лосева

Kim et al. / Journal of Clinical Medicine, 2021

Американские ученые проверили, можно ли восстановить работу мышц у мышей на поздних стадиях миодистрофии. Оказалось, что одной инъекции генотерапевтического препарата достаточно, чтобы животные начали дольше ходить и больше времени проводить, стоя вертикально. Кроме того, мыши перестали умирать — хотя лечить их начали в тот момент, когда половина животных уже погибла от болезни. Работа опубликована в журнале Science Advances.

Мышечная дистрофия, или миодистрофия — это собирательное название для группы генетических болезней, в ходе которых мышечные клетки постепенно отмирают. Самая известная и распространенная из них — миодистрофия Дюшенна — вызвана мутацией в гене дистрофина. Этот белок связывает сократительные волокна внутри мышечной клетки с внеклеточным матриксом и сигнальными белками и передает усилие сокращения на окружающую ткань. Без него связующий комплекс не образуется, клетки работают вхолостую и получают искаженные сигналы — и в результате гибнут.

Так выглядит белковый комплекс, который связывает сократительные волокна (актин, слева внизу) с внеклеточным матриксом (сверху). В комплекс входят в том числе дистрофин (красный) и два дистрогликана (светло-голубые). Nowak et al. / EMBO Reports, 2004

Скорость, с которой мышечные волокна перестают работать, в разных дистрофиях бывает разной. Иногда это происходит довольно медленно, и болезнь вызывает лишь легкий дискомфорт. Но миодистрофия Дюшенна, как и некоторые другие дистрофии, развивается быстро и приводит к прогрессирующему параличу. В результате больные часто не доживают до совершеннолетия или зрелости.

Лечения от миодистрофии пока не существует. Ученые пытаются разработать препараты на основе генной терапии и системы CRISPR/CAS — и уже опробовали их на мышах, свиньях и собаках. Такие препараты действительно восстанавливают производство нужного белка в мышцах. Но непонятно, насколько их можно применить к людям. Дело в том, что у людей миодистрофию обычно диагностируют довольно поздно — к этому времени многие мышечные волокна уже повреждены, и непонятно, возможно ли вернуть им работоспособность.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Биомаркеры болезней сердца предсказали риск возникновения рака Биомаркеры болезней сердца предсказали риск возникновения рака

Какие биомаркеры сердечно-сосудистых заболеваний могут ускорять развитие рака

N+1
10 интересных фактов об Анне Павловой 10 интересных фактов об Анне Павловой

Мы собрали 10 фактов из жизни одной из самых известных балерин XX века

Культура.РФ
Экосистемы с обилием бабочек лучше адаптировались к внезапным засухам Экосистемы с обилием бабочек лучше адаптировались к внезапным засухам

Как бабочки делают экосистемы более устойчивыми к засухам

N+1
Хроники противоестественного Хроники противоестественного

Премьера новой работы Сергея Лозницы «Естественная история разрушения»

Weekend
Пища для глаз: что такое визуальный голод и как фотографии еды воздействуют на мозг Пища для глаз: что такое визуальный голод и как фотографии еды воздействуют на мозг

Как наш мозг реагирует на виртуальное питание

Forbes
«Трудно даются праздничные речи»: как избавиться от страха выступлений «Трудно даются праздничные речи»: как избавиться от страха выступлений

Некоторые, когда приходит черед произносить речи, испытывают неловкость. Почему?

Psychologies
Любительский разряд Любительский разряд

Как марафоны и регаты стали площадками для нетворкинга?

Forbes Life
С волжским размахом С волжским размахом

Самарская область — Жигулевские горы, Волга и удивительные речные приключения

Отдых в России
Пылевые вихри и восходящие ветра оказались ответственны за пылевую дымку на Марсе Пылевые вихри и восходящие ветра оказались ответственны за пылевую дымку на Марсе

Ветра поднимают пыль на Марсе

N+1
Биологическое старение Биологическое старение

Можем ли мы отложить старение и так ли эффективен «правильный настрой»

Лиза
Бешеная сушка: как потерять вес без вреда для здоровья Бешеная сушка: как потерять вес без вреда для здоровья

Что такое сушка тела и в чем ее плюсы и минусы

VOICE
Кто вами пользуется? Кто вами пользуется?

Почему иногда вы чувствуете, что кто-то или что-то истощает вашу энергию?

Psychologies
Лучшие фильмы с музыкой Вангелиса Лучшие фильмы с музыкой Вангелиса

Вангелис, самый знаменитый в современном мире греческий композитор и музыкант

Maxim
Репортаж из патруля ГИБДД: погоня, поиск пьяных и психологические трюки Репортаж из патруля ГИБДД: погоня, поиск пьяных и психологические трюки

Как проходит Ночное дежурство у патруля ГИБДД

РБК
«Загадка нестареющей медузы»: Как наука замедляет старение. Секреты природы и достижения науки, которые помогут приблизиться к вечной жизни «Загадка нестареющей медузы»: Как наука замедляет старение. Секреты природы и достижения науки, которые помогут приблизиться к вечной жизни

Как научные открытия приближают нас к вечной жизни? Отрывок из книги

N+1
Седна, блуждающая во тьме Седна, блуждающая во тьме

Седна — карликовая планета, на которой царит вечная ночь

Наука и жизнь
Наследие дома Романовых Наследие дома Романовых

Почему «Императорский маршрут» стал востребован и как он развивается?

Отдых в России
Иллюзия контроля: как победить в себе микроменеджера Иллюзия контроля: как победить в себе микроменеджера

О поведении, которое демотивирует сотрудников, и о том, как его преодолеть

VC.RU
Археологи нашли в Саккаре 250 саркофагов с мумиями и тайник с бронзовыми статуями Археологи нашли в Саккаре 250 саркофагов с мумиями и тайник с бронзовыми статуями

Археологи представили результаты раскопок в Саккарском некрополе

N+1
DomUm Decoration — платформа, объединяющая художников с покупателями DomUm Decoration — платформа, объединяющая художников с покупателями

DomUm Decoration поможет вам угадать, что купят для интерьера

VC.RU
История яйца: как праздничное блюдо стало любимым завтраком История яйца: как праздничное блюдо стало любимым завтраком

Когда в Россию стали готовить блюда из куриных яиц?

Вокруг света
Украшение номер один: как парики спасли египтян, обогатили русских и погубили королеву Франции Украшение номер один: как парики спасли египтян, обогатили русских и погубили королеву Франции

Парики веками были неотъемлемой деталью туалета и оставили след в истории

Вокруг света
Главная афера XX века: невероятная история автомобиля Dale Главная афера XX века: невероятная история автомобиля Dale

Как же выглядел невероятный проект автомобиля Dale?

РБК
6 заболеваний кожи у собак, о которых должен знать каждый хозяин 6 заболеваний кожи у собак, о которых должен знать каждый хозяин

Какие проблемы с кожей встречаются у собак?

Популярная механика
Верим в слово «спасибо» Верим в слово «спасибо»

Как научиться быть благодарным себе, окружающим и миру?

Psychologies
Сила слова: как научиться писательскому мастерству Сила слова: как научиться писательскому мастерству

Книги, которые научат вас писать так, чтобы это хотелось читать

ТехИнсайдер
Любимица ацтеков: названы 6 научных причин есть тыкву каждый день Любимица ацтеков: названы 6 научных причин есть тыкву каждый день

Рассказываем все о пользе тыквы, какие болезни она лечит и кому ее нельзя

Вокруг света
Платежи в России: от расчетов по почте до моментальной оплаты на сайте. Как развивалась финансовая система Платежи в России: от расчетов по почте до моментальной оплаты на сайте. Как развивалась финансовая система

Свое начало современная российская платежная система берет в 80-х годах

ТехИнсайдер
Внутреннее неспокойствие: 10 вооруженных конфликтов на территории США Внутреннее неспокойствие: 10 вооруженных конфликтов на территории США

Некоторые военные и гражданские конфликты, происходившие на территории США

Вокруг света
Спорносексуал: новый вид мужчин? Спорносексуал: новый вид мужчин?

Спорносексуалы — новые нарциссы или сторонники здоровой жизни без компромиссов?

Psychologies
Открыть в приложении