Ученые помогли клеткам мозга снова начать синтезировать дофамин из леводопы

N+1Наука

Аденовирусный вектор доставил в мозг детей недостающий фермент и избавил их от припадков

Анастасия Кузнецова

Американские ученые с помощью аденовирусного вектора доставили в мозг детей фермент декарбоксилазу ароматических аминокислот, который у них не работал. Это помогло клеткам мозга снова начать синтезировать дофамин из леводопы, поэтому у детей через несколько месяцев прекратились двигательные кризы, а половина из них смогла сидеть самостоятельно. Медики рассказали об исследовании в Nature Communications.

Недостаточность декарбоксилазы ароматических аминокислот — редкое генетическое заболевание, с 90-х годов описали всего около 100 случаев этой болезни. Из-за нарушения работы этого фермента возникает дефицит серотонина, дофамина, норадреналина и адреналина. Первые симптомы у детей появляются в возрасте нескольких месяцев. Они отстают в развитии, у них возникают проблемы с инициацией и контролем движений, их мышцы теряют тонус. Один из самых типичных и тяжелых симптомов заболевания — окулогирные кризы, которые сопровождаются содружественным отклонением глаз в одну сторону и могут длиться несколько часов. Это заболевание считается неизлечимым, и можно только облегчить его симптомы, назначая, например, агонисты дофамина или ингибиторы моноаминоксидазы, разрушающей серотонин, адреналин, дофамин и норадреналин.

Авторизуйтесь, чтобы продолжить чтение. Это быстро и бесплатно.

Регистрируясь, я принимаю условия использования

Рекомендуемые статьи

Пора прощупать почву Пора прощупать почву

Какие меры помогают сохранить и повысить плодородие почвы

Агроинвестор
Перекошенное лицо, рубцы, инфекции: пластика, о которой пожалели пациенты Перекошенное лицо, рубцы, инфекции: пластика, о которой пожалели пациенты

Когда люди жалеют о пластике

Cosmopolitan
Сломала жизнь Бритни Спирс и покушалась на Канье Уэста: кто такая Лу Тейлор Сломала жизнь Бритни Спирс и покушалась на Канье Уэста: кто такая Лу Тейлор

Лу Тейлор — настоящий дьявол, угрожающий жизнь Бритни Спирс и Линдси Лохан

Cosmopolitan
Карта: Сколько людей с ожирением в разных странах мира Карта: Сколько людей с ожирением в разных странах мира

Оказывается, США еще не самая «толстая» страна в мире

Maxim
Шутки кончились: Chery Tiggo 8 Pro как откровение года Шутки кончились: Chery Tiggo 8 Pro как откровение года

Автомобиль из Китая, за который не стыдно совсем

Maxim
Смотри, не растай: 6 способов пережить жару без вреда для здоровья Смотри, не растай: 6 способов пережить жару без вреда для здоровья

Что поможет пережить жару и сохранить здоровье

Cosmopolitan
Бизнес по зернышку: как топ-менеджер «Еврохима» бросил карьеру в корпорациях и вытеснил перекупщиков на агрорынке Бизнес по зернышку: как топ-менеджер «Еврохима» бросил карьеру в корпорациях и вытеснил перекупщиков на агрорынке

Егор Кирин бросил работу в Швейцарии и зарплату, чтобы запустить свою платформу

Forbes
Как воображение помогает и мешает бороться с отчаянием. Отрывок из книги Фрэнка Фаранда «Парадокс страха» Как воображение помогает и мешает бороться с отчаянием. Отрывок из книги Фрэнка Фаранда «Парадокс страха»

Отрывок из книги «Парадокс страха» — о самой мощной способности человека

СНОБ
Какую музыку слушать (и под какую танцевать) до конца лета: советуют Cream Soda и Feduk Какую музыку слушать (и под какую танцевать) до конца лета: советуют Cream Soda и Feduk

Feduk рассказывает о работе с Cream Soda и делится любимыми летними треками

Esquire
Забудьте про «Элен и ребята»! 8  французских сериалов, которые вас удивят Забудьте про «Элен и ребята»! 8  французских сериалов, которые вас удивят

Французские сериалы, на которые стоит обратить внимание

Cosmopolitan
Всё достижимо Всё достижимо

Топ-менеджер крупнейших российских компаний вдруг занялся пауэрлифтингом

Robb Report
Запускал стартапы, чтобы побороть тревожность: история Питера Левелса, который поставил цель сделать 12 сервисов за год Запускал стартапы, чтобы побороть тревожность: история Питера Левелса, который поставил цель сделать 12 сервисов за год

Кто такой Питер Левелс и как он запустил 12 стартапов?

VC.RU
Фата по талонам и спиртное по карточкам: как праздновали свадьбы в 1980-х Фата по талонам и спиртное по карточкам: как праздновали свадьбы в 1980-х

Как в предперестроечные времена устраивали свадьбы

Psychologies
Как люди теряют деньги на инвестициях в недвижимость Как люди теряют деньги на инвестициях в недвижимость

Основные риски при инвестировании в недвижимость

СНОБ
«Это великая русская книга» «Это великая русская книга»

Как мы читали «Над пропастью во ржи»

Weekend
«Конфиденциальный поставщик механизмов»: CEO Parmigiani Fleurier Гвидо Террени о настоящем и будущем мануфактуры «Конфиденциальный поставщик механизмов»: CEO Parmigiani Fleurier Гвидо Террени о настоящем и будущем мануфактуры

Гвидо Террени — как превратить мануфактуру в лидера рынка?

Forbes
«Неудобное прошлое: память о государственных преступлениях в России и других странах» «Неудобное прошлое: память о государственных преступлениях в России и других странах»

Отрывок из книги Николая Эппле о том, как государства работают с трудным прошлым

N+1
Дары Кубани Дары Кубани

Геленджик — слово года не только для ценителей остросюжетного кино на ютьюбе

Tatler
Охотилась на уток и настреляла два рекорда за Олимпиаду: кто такая Виталина Бацарашкина Охотилась на уток и настреляла два рекорда за Олимпиаду: кто такая Виталина Бацарашкина

Виталина Бацарашкина — олимпийская чемпионка в стрельбе из пистолета

Maxim
3 финансовые привычки миллионеров 3 финансовые привычки миллионеров

Что помогает миллионерам зарабатывать и сохранять свой капитал

Psychologies
«Независимая зависимая женщина»: прима-балерина Большого Светлана Захарова  — о новой роли и премьере «Чайки» «Независимая зависимая женщина»: прима-балерина Большого Светлана Захарова  — о новой роли и премьере «Чайки»

Прима-балерина Светлана Захарова — чем женщины иногда жертвуют ради стабильности

Forbes
10 фальшивок, изменивших ход истории 10 фальшивок, изменивших ход истории

Подтасовка фактов и подделка документов — совсем не изобретение нашего времени

Вокруг света
Ранненеолитическое поселение Кичик-Тепе оказалось одним из древнейших на Южном Кавказе Ранненеолитическое поселение Кичик-Тепе оказалось одним из древнейших на Южном Кавказе

Датировка показала, что поселение Кичик-Тепе возникло в VI тысячелетия до н.э.

N+1
«Режиссеры смеялись, а я плакала»: звезду сериала «Фитнес» травили из-за ее веса «Режиссеры смеялись, а я плакала»: звезду сериала «Фитнес» травили из-за ее веса

Лёля Баранова призналась, что испытывала трудности с работой из-за фигуры

Cosmopolitan
Комки Биша: резать, оставить, уменьшить и почему? Комки Биша: резать, оставить, уменьшить и почему?

Что такое комки Биша и почему все хотят их удалить?

VOICE
5 ошибок Марии Скуровой, основательницы Perfluence и Mamsy 5 ошибок Марии Скуровой, основательницы Perfluence и Mamsy

Мария Скурова рассказала, какие ошибки совершила за 10 лет своего бизнеса

Inc.
Барбара Брыльска: «Я живу, хотя моя жизнь оборвалась вместе с жизнью дочери...» Барбара Брыльска: «Я живу, хотя моя жизнь оборвалась вместе с жизнью дочери...»

Барбара Брыльска всю жизнь гонялась за счастьем и любовью

Коллекция. Караван историй
Входите, открыто! Входите, открыто!

Самые красивые и оригинальные дачные калитки

Лиза
Хроники сибирской Атлантиды: как часть суши на берегу Байкала ушла под воду Хроники сибирской Атлантиды: как часть суши на берегу Байкала ушла под воду

Российская «Атлантида» находится на территории республики Бурятия

Вокруг света
Самцы галок отказались утешать пострадавших от домогательств чужаков партнерш Самцы галок отказались утешать пострадавших от домогательств чужаков партнерш

Вместо этого самцы стали вести себя с самками более отстраненно

N+1
Открыть в приложении